Genforskare har i årtionden drömt om genterapi - att kunna behandla ärftliga sjukdomar genom att stoppa in en gen som saknas i patienternas celler, så att cellerna börjar fungera normalt och patienten blir frisk.

Denna enkla tanke har dock visat sig vara mycket svår att förverkliga i praktiken. Det ena testet efter det andra har slutat i tragedier för försökspersonerna. Problemet har hela tiden varit att få in den nya genen i kroppens celler, och få den att hamna på ett lämpligt ställe.

Då man för in en "naken" ny gen i en människocell kommer den nämligen att slå sig ner på ett slumpvis utvalt ställe på en kromosom, och kan följaktligen hamna så att den stör eller förstör gener som redan sitter där.

Forskare på många håll i världen försöker därför utveckla tekniker där de skapar en liten konstgjord mänsklig kromosom, som de fäster genen på. Genen kan då även i de nya cellerna sitta på denna kromosom, som förhoppningsvis blir omhändertagen på samma sätt som cellens egna kromosomerch kopierad inför var celldelning.

Vidare försöker många forskare utveckla metoder, där de för in denna kromosom i en odling av stamceller, varefter stamcellerna förs in i patienten. Och börjar bilda den typ av celler, där genen ifråga behövs.

Ingen vet om denna strategi kommer att lyckas. Om man en dag kommer att lyckas designa fungerande behandlingar på människa med dessa metoder är vägen dit lång.

Men några första hoppingivande steg har i vart fall tagits: Redan för några år sedan lyckades japanska forskare få stamceller som bär en liten konstgjord kromosom att etablera sig i möss och behålla sin kromosom där. Nu har amerikanska forskare lyckats rätta till en genetisk defekt i en stamcell genom att föra in en konstgjord kromosom med den gen som cellerna saknar.

Närmare bestämt hade forskarna tagit ut stamceller från testikeln från en mus som saknade genen för ett protein som heter p53. Normalt hjälper proteinet till att hindra celler från att dela sig när de inte ska göra detta. Därefter förde de in en konstgjord kromosom med genen för detta p53-protein, och kunde konstatera att cellerna började tillverka detta protein och att proteinet inte bara fanns där utan också fungerade.

När forskarna sedan lät dessa stamceller utvecklas till olika celltyper kunde de också konstatera att den konstgjorda kromosomen fanns kvar i dessa celler, och att p53-proteinet bildades i dem.

Henrik Brändén, juni 2006
Källa: New Scientist 060610