Blinda råttor återfår till viss del synen

Retinitis pigmentosa är ett samlingsnamn på ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts ner av sjukdomen. Den genetiska orsaken till sjukdomen kan variera. Det finns över 60 gener där en mutation kan leda till retinitis pigmentosa.

I en form av sjukdomen saknas en bit av en gen som kallas merkt och det finns försöksråttor som bär på just den genetiska förändringen och som därför är blinda.

Forskare har injicerat DNA som bland annat kodar för CRISPR/Cas9 och den del som saknas i merkt-genen in under näthinnan på de blinda råttorna. De korrigerade på så sätt den defekta genen vilket resulterade i att råttorna delvis återfick synen.

En annan forskargrupp har siktet inställt på en punktmutation i en annan gen som också den orsakar retinitis pigmentosa. De tog en typ av bindvävsceller från huden på en patient, omvandlade dem till stamceller och korrigerade mutationen med hjälp av CRISPR/Cas9. De har därmed skapat patient-specifika stamceller med den korrekta genen som i framtiden skulle kunna användas för att behandla patienter med sjukdomen.

 

Marie Nyman

Källor: In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration. Suzuki et al, Nature doi:10.1038/nature20565 (2016); Precision medicine: Genetic repair of retinitis pigmentosa in patient-derived cells. Scientific Reports 6:19969 (2016)

Genteknikens utveckling 2016

Ny rapport! Vad har hänt inom genteknisk forskning under 2016? Läs nämndens sammanställning över publicerade forskningsrön inom genteknisk forskning, sammanfattad på populärvetenskaplig svenska.

Publ. 2017-03-03

Läs mer »

Rapport

Hur miljöbalkens regler påverkar forskning och utveckling (2016)

Läs mer »

Årsredovisning 2016

Läs mer »

Yttranden 1

Nämnden har yttrat sig i ärenden över nya grundföreskrifter om kemiska produkter och biotekniska organismer samt om Sveriges rapport till Århuskonventionen.
Publ. 3 mars 2017

Läs mer »

Yttranden 2

Nämnden har yttrat sig över ansökningar om att bedriva fältförsök på potatis och oljedådra samt att få genomföra klinisk prövning med genetiskt modifierade T-celler.
Publ. 3 mars 2017

Läs mer »

Protokoll

Från sammanträdet den 25 januari 2017.

Läs mer »