CRISPR – tekniken som tagit forskarsamhället med storm

I januari 2013 publicerades en vetenskaplig artikel som beskriver en ny teknik för riktade förändringar i arvsmassan. Tekniken kallas CRISPR/Cas9 och har på kort tid fått ett sällan skådat genomslag i forskarvärlden. CRISPR står för Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats och beskriver RNA-molekylens uppbyggnad. Cas9 är en typ av nukleas. Nukleaser är enzymer som kan klippa upp de bindningar som håller samman byggstenarna i DNA-molekylen.

Tekniken bygger på samma princip som många bakterier använder sig av för att skydda sig mot till exempel virusangrepp. De använder sig av målsökande RNA-sekvenser som binder till virusets arvsmassa. Med hjälp av Cas9-nukleaset klipps därefter viruset arvsmassa itu intill den plats där RNA-sekvensen bundit. Bakterien har därmed oskadliggjort viruset.

Bakteriernas system för att oskadliggöra främmande DNA/RNA används nu i något modifierad form för att på olika sätt förändra arvsmassan i en rad olika organismer. RNA-sekvensen, som kallas guide-RNA, kan designas så att den binder till en förutbestämd plats i arvsmassan i en bestämd organism. Därefter tar nukleaset över och klyver DNA:t mitt itu. Tekniken kan till exempel användas för att avlägsna, lägga till eller byta ut genetiskt material eller för att inaktivera gener.

Tekniken är mycket precis och kan förändra flera platser i arvsmassan samtidigt. Den är dessutom användarvänligare och betydligt billigare än andra tekniker för riktade förändringar av arvsmassan, som exempelvis TALEN-tekniken och zinkfingernukleas-tekniken. Under året har tekniken använts på så skilda organismer som möss, råttor, zebrafiskar, bakterier, bananflugor, jästsvampar, nematoder, och växter. CRISPR-tekniken har även använts på humana celler och på stamceller.

Forskargruppen som utvecklade tekniken har inte tagit något patent. Via nätet ger de istället råd och delar med sig av verktyg för att analysera och välja de rätta RNA-sekvenserna. Före årets slut hade ett företag, Editas Medicine, startat. Bakom företaget står den 32-årige Feng Zhang, vars forskargrupp var först ut med sin artikel i tidskriften Science i januari. Editas Medicines mål är att förfina tekniken så att den kan användas för genterapi på människor. För det krävs en mycket hög specificitet och hög säkerhet. Många artiklar handlar därför om finjusteringar av tekniken. I första hand utvecklas CRISPR-baserad genterapi för behandling av monogena sjukdomar, det vill säga genetiska sjukdomar som orsakas av mutationer i en enda gen.

CRISPR/Cas9-tekniken blev av de vetenskapliga tidskrifterna Science och Nature utnämnd till en av de viktigaste vetenskapliga upptäckterna under 2013 och Feng Zhang listades av tidskriften Nature som en av Ten people who mattered this year. Nya användningsområden för tekniken utvecklas på löpande band. Sedan den första publikationen i januari 2013 har mer än 50 vetenskapliga artiklar publicerats i välrenommerade tidskrifter.

Natalie von der Lehr

Källor: Wang et al, Cell 153:910 (2013); Li et al, Nature Biotechnology 31:681 (2013); Hwang et al, Nature Biotechnology 31:227 (2013); Jiang et al, Nature Biotechnology 31:816 (2013); Gratz et al, Genetics 194:1029 (2013); DiCarlo et al, Nucleic Acid Res. 41:4336 (2013); Friedland et al, Nature Methods 10:741 (2013); Shan et al, Nature Biotechnology 31:686 (2013); Nekrasov et al, Nature Biotechnology 31:691 (2013); Li et al, Nature Biotechnology 31:688 (2013); Mao et al, Molecular Plant 6:2008 (2013); Jiang et al, Nucleic Acid Research 41:e188 (2013); Feng et al, Cell Research 23:1229 (2013); Xie & Yang Molecular Plant 6:1975 (2013); Miao et al, Cell Research 23:1233 (2013); Belhaj et al, Plant Methods 9:39 (2013); Mao et al, Molecular Plant 6:2008 (2013); Cong et al, Science 339:819 (2013); Mali et al, Science 339:823 (2013)

Genteknikens utveckling 2016

Ny rapport! Vad har hänt inom genteknisk forskning under 2016? Läs nämndens sammanställning över publicerade forskningsrön inom genteknisk forskning, sammanfattad på populärvetenskaplig svenska.

Publ. 2017-03-03

Läs mer »

Rapport

Hur miljöbalkens regler påverkar forskning och utveckling (2016)

Läs mer »

Yttranden

Nämnden har yttrat sig i  ärenden över genmodifierad majs och sojaböna, se dnr 016, 017 och 020/2017.

Läs mer »

Protokoll

Från sammanträdet den 15 februari 2017.

Läs mer »