Flera lyckade försök med genterapi

Under början av hösten har flera rapporter kommit om lyckade försök att behandla olika sjukdomar med genterapi, dvs. genom att föra in nya gener i några celler hos patienterna.

Ärftlig blodbrist (beta-thalassemi)
En av de vanligaste ärftliga sjukdomarna globalt beror på ett fel i genen för hemoglobin. Har man felet på bägge kromosomerna drabbas man av blodbristen beta-thalassemi. Sjukdomen kan bara behandlas genom blodtransfusioner och benmärgstransplantation, men det är mycket svårt att hitta lämpliga benmärgsdonatorer. Vid benmärgstransplantation krävs nämligen särskilt god matchning mellan givare och mottagare.

Läkare har därför länge försökt behandla patienter genom att föra in nya, normala hemoglobingener i de blodbildande stamceller i benmärgen, som bildar röda blodkroppar. Nu har man för första gången på detta sätt lyckats bota en patient med sjukdomen.

Den nya hemoglobingenen fördes in med hjälp av ett virus (av en typ kallade retrovirus) som förlorat de flesta av sina normala gener, och därför levererade de nya generna till målcellenar utan att skada dem. Från att hela sitt vuxna liv behövt få blodtransfusioner varje månad har patienten nu klarat sig 21 månader utan transfusion.

Parkinsons sjukdom
Parkinsons sjukdom beror på att en viss grupp nervceller i hjärnan slutar tillverka signalämnet dopamin. Många djurförsök har tidigare visat att djur med liknande symptom får hjälp om man låter ett försvagat adenovirus föra in genen för ett enzym som hjälper cellerna att bilda dopamin.
Nu rapporterar läkare att de gett sex Parkinsonpatienter samma slags genterapi, och att de alla uppvisar klara förbättringar, i vart fall under de första sex månaderna efter behandlingen. Patienterna har hittills inte drabbats av några oväntade sidoeffekter vilket gör att forskarna nu vill gå vidare med ett större försök, för att se om dessa resultat kan utvecklas till en standardbehandling av sjukdomen.

Huvud nacke-cancer
Dessutom rapporteras att 17 patienter med cancer i huvud och nacke klarat sig mycket bättre av att den normala strålnings- och cellgiftsterapin kompletterats med genterapi. Läkarna har då låtit ett försvagat virus (av herpestyp) föra in gener i cancercellerna, som får dem att bilda ett signalämne (kallat GM-CSF), som lockar till sig kroppens immunförsvar. Tumörerna försvann hos alla patienter utom en, och bara tre råkade ut för återfall inom ett och ett halvt år, vilket är en dramatisk förbättring jämfört med dem som ”bara” fått cellgift och/eller strålning.

Henrik Brändén
Källor: Nature 467:318 (sept 2010); Molecular Therapy 18:1731.(sept 2010) ; Clin Cancer Res. 16:4005, (sept 2010)

Protokoll

Från sammanträdet den 25 januari 2017.

Läs mer »