Första kliniska försöken där gensaxen CRISPR/Cas9 använts på humana immunceller

Immunförsvaret känner igen och angriper det som är främmande för kroppen som exempelvis förkylningsvirus och bakterier. Cancerceller kan också ses som främmande för kroppen eftersom de avviker från normala celler, men immunförsvaret är inte så effektivt på att oskadliggöra dem. En del av kroppens immunförsvar består av T-celler. En form av immunterapi vid behandling av cancer innebär att T-celler modifieras genetiskt så att de blir effektivare på att hitta och döda cancerceller. Vanligtvis används patientens egna T-celler. Cellerna tas ut ur kroppen, modifieras och förs in i patienten igen.

I juni 2016 fick en forskargrupp i USA tillstånd att genomföra kliniska försök på människa med T-celler modifierade med CRISPR/Cas9. De kommer att ta T-celler från 18 patienter med olika former av cancer och göra tre genetiska förändringar i cellerna innan de förs tillbaka in i patienten. Forskarna hoppas starta studien i början av 2017.

En månad senare, i juli 2016, fick Sichuan University´s West Hospital i Kina ett etiskt godkännande att starta ett kliniskt försök med CRISPR-redigerade T-celler för behandling av patienter med metastaserad icke-småcellig lungcancer. Den 28 oktober fick den första patienten sin första behandling. I detta försök inaktiverades en gen för ett protein som kallas PD-1. Det finns sedan tidigare läkemedel för behandling av cancer som hämmar PD-1, bland annat Nivolumab BMS och Keytruda. De godkändes inom EU 2015.

Andra genredigeringsverktyg som TALEN, har tidigare använt i likande försök med goda resultat.

Marie Nyman

First CRISPR clinical trial gets green light from US panel, Nature News 22 June 2016; Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial, Nature News 21 July 2016; CRISPR gene-editing tested in a person for the first time, Nature News 15 November 2016

 

 

 

 

Protokoll

Från sammanträdet den 25 januari 2017.

Läs mer »