Genterapi-behandling redo att kommersialiseras

Västvärldens första godkända genterapi-behandling är redo att kommersialiseras. En sjukdom kan bero på mutationer i en gen som gör att det inte produceras något fungerande protein eller väldigt lite protein från den genen. Med hjälp av genterapi kan man då föra in en fungerande kopia av genen i kroppen. Då produceras det protein som saknas. När läkemedlet Glybera godkändes i EU 2012 var det den första genterapi-behandlingen som godkändes i västvärlden. Läkemedlet är ännu inte godkänt i USA.

Glybera används för att behandla en ovanlig genetisk sjukdom. Sjukdomen beror på att genen för enzymet lipoproteinlipas bär på en mutation som gör att det inte fungerar som den ska. Fett transporteras i blodet som små fettdroppar täckta av proteiner. De kallas lipoproteiner och om enzymet saknas eller bara finns i låga halter kan lipoproteinerna inte brytas ner. Det leder bland annat till inflammation i bukspottkörteln och svåra smärtor. Glybera består av ett ofarligt virus som bär på en fungerande lipoproteinlipas-gen och injiceras i muskelceller i benen.

Läkemedlet har utvecklats av det Amsterdam-baserade företaget uniQure och det italienska företaget Chiesi Farmaceutici har den exklusiva rätten att kommersialisera Glybera inom EU och i en rad andra länder. Enligt den vetenskapliga tidskriften Nature Biotechnology kommer Glybera att börja säljas i Tyskland. Behandlingen är mycket kostsam, nästan en miljon amerikanska dollar per behandling.

Marie Nyman

Källor: UniQure - Press Release. 2012. http://www.uniqure.com/news/167/182/. Accessed January 11, 2016; Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy, Nature Biotechnology 33(3):217-218 (2015)

 

Genteknikens utveckling 2016

Ny rapport! Vad har hänt inom genteknisk forskning under 2016? Läs nämndens sammanställning över publicerade forskningsrön inom genteknisk forskning, sammanfattad på populärvetenskaplig svenska.

Publ. 2017-03-03

Läs mer »

Rapport

Hur miljöbalkens regler påverkar forskning och utveckling (2016)

Läs mer »

Yttranden

Nämnden har yttrat sig i  ärenden över genmodifierad majs och sojaböna, se dnr 016, 017 och 020/2017.

Läs mer »

Protokoll

Från sammanträdet den 15 februari 2017.

Läs mer »