Genterapi mot blödarsjuka

Forskare i Storbritannien har använt sig av ett ofarligt virus för att föra in fungerande gener i levercellerna hos sex människor med blödarsjuka. De leverceller som infekterats av viruset började tillverka det protein som saknades.

Fyra personer behövde inte längre någon behandling alls för sin sjukdom.

Förhoppningen är att samma metod ska kunna användas för fler sjukdomar som påverkar levern, till exempel cystisk fibros och blodfettrubbningar.

Natalie von der Lehr

Källa: Nathwani et al The New England Journal of Medicine 365:25 (dec 2011)

 

Protokoll

Från sammanträdet den 25 januari 2017.

Läs mer »