Genterapi mot blödarsjuka i möss

Amerikanska forskare har använt sig av zinkfingernukleas-metoden (ZFN) för att bota möss från blödarsjuka (hemofili) med hjälp av genterapi. Tidigare har det varit nödvändigt att ta ut celler från kroppen, genomföra förändringar i cellodlingslaboratorium och därefter föra tillbaka cellerna till kroppen. Det har fungerat väl för vissa sjukdomar som till exempel sickelcellanemi och HIV.

Blödarsjuka beror på en mutation i en gen som kallas för F9. Mutationen resulterar i avsaknaden av en faktor som gör att blodet levrar sig. När en individ som lider av blödarsjukan börja blöda kan resultatet därför bli stora blodförluster som kan resultera i döden.

Forskarna använde sig av en musmodell där mössen bär på den muterade humana genen som orsakar blödarsjukan. De utvecklade sedan ZFN som känner igen och klipper upp DNA-molekylen i början av den felaktiga genen och klistrar dit en omuterad version. Forskarna injicerade DNA som kodar för ZFN tillsammans med ett virus som infekterar levern och som bär på den friska genen F9. Efter behandling levrade sig mössens blod efter 44 sekunder jämfört med över en minut.

Översatt till människor skulle detta resultat innebära en minskad blodförlust. Den genetiska förändringen verkar hålla i sig och ärvs vidare till nästa generation leverceller.

ZFN- tekniken kan potentiellt användas för många andra sjukdomar, men metoden måste utvecklas vidare och optimeras för varje enskild sjukdom.  

 

Natalie von der Lehr

Källa: Li et al, Nature 475:217 (juli 2011)

Genteknikens utveckling 2016

Ny rapport! Vad har hänt inom genteknisk forskning under 2016? Läs nämndens sammanställning över publicerade forskningsrön inom genteknisk forskning, sammanfattad på populärvetenskaplig svenska.

Publ. 2017-03-03

Läs mer »

Rapport

Hur miljöbalkens regler påverkar forskning och utveckling (2016)

Läs mer »

Yttranden

Nämnden har yttrat sig i  ärenden över genmodifierad majs och sojaböna, se dnr 016, 017 och 020/2017.

Läs mer »

Protokoll

Från sammanträdet den 15 februari 2017.

Läs mer »