Genterapibehandling mot svår kombinerad immunbrist godkänd inom EU

Svår kombinerad immunbrist är ett samlingsnamn för de allvarligaste formerna av medfödda immunbrister. De karaktäriseras av att immunförsvaret fungerar mycket dåligt eller inte alls.  

Det finns inget godkänt läkemedel mot sjukdomen inom EU, men transplantation av blodstamceller från en frisk person har genomförts och fungerat bra i de fall det funnits en lämplig donator. Utan stamcellstransplantation dör barn med svår kombinerad immunbrist ofta före ett års ålder.

Vid en variant av sjukdomen finns en mutation i en gen som gör att enzymet adenosindeaminas inte produceras. Strimvelis är en genterapibehandling mot just den formen av svår kombinerad immunbrist.

Behandlingen består av blodstamceller från patienten som modifierats med en fungerande adenosindeaminas-gen. De genetiskt modifierade cellerna förs in i patienten där de utvecklas till alla olika typer av blod-och immunceller.

I maj 2016 godkändes Strimvelis av EU-kommissionen.

Marie Nyman

Källa: StrimvelisTM receives European marketing authorisation to treat very rare disease, ADA-SCID. GSK press release 27 May 2016

 

 

Protokoll

Från sammanträdet den 25 januari 2017.

Läs mer »