Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin. Hemoglobin…
Bagerijäst fungerar med femtio procent syntetiskt DNA
Bagerijäst (Saccharomyces cerevisiae) är en encellig svamp med stor historisk och ekonomisk betydelse för oss människor. Förutom att den i århundranden använts för brödbak och ölbryggning så är den även en viktig modell för forskare som studerar eukaryota celler – alltså celler med cellkärna. Alla djur och växter har eukaryota celler, men inte bakterier. Forskare…
Mänskliga stamceller utvecklas till njurar i grisembryon – är grisar framtidens organdonatorer?
Forskare har för första gången lyckats få mänskliga organ att utvecklas i en gris. Det handlar om ett förstadium till njurar som utvecklats i ett tidigt grisembryo. Ursprunget till organet är mänskliga stamceller som förts in i embryot. Syftet med forskningen är att på sikt bidra till att det finns fler organ för transplantation. Från…
Höns skyddas mot fågelinfluensa med CRISPR/Cas9
Fågelinfluensa är en virussjukdom som cirkulerar hos vilda fåglar och som snabbt kan sprida sig, och döda stora bestånd av både vilda och tama fåglar, till exempel höns. Viruset är ett hot mot fågelbestånden så väl som ekonomin och människors hälsa eftersom det då och då byter värd och infekterar människor. I ett försök att…
