Företaget Intellia Therapeutics ligger i framkant när det gäller att utveckla genomredigerande engångsbehandlingar som baseras på CRISPR/Cas9-teknik. Två behandlingar har kommit långt i klinisk utveckling och kan komma att godkännas inom de närmsta åren. Den ena är utvecklad för Skelleftesjukan och den andra för hereditärt angioödem. Båda är ärftliga och livshotande sjukdomar. Intellia Therapeutics grundades…
Ny genterapi i gelform mot svår hudsjukdom på väg mot ett EU-godkännande
De kallas för fjärilsbarn, de barn som föds med hud så spröd och tunn som fjärilsvingar. Minsta beröring kan leda till sår som riskerar att infekteras och aldrig läka. Nu går den första behandlingen mot ett godkännande av EU-kommissionen, en genterapi i gelform som stryks över huden. Mellan 80 och 200 personer i Sverige lider av den…
Framsteg inom xenotransplantation – tre patienter fick njure transplanterad från gris under 2024
Det råder stor brist på organ att transplantera, inte bara i Sverige utan i hela världen. Det har motiverat forskare att undersöka om det går att använda organ, vävnader eller celler från djur vid transplantationer. Det kallas för xenotransplantation. I dagsläget utförs inte xenotransplantation i Sverige men i USA har forskare prövat att transplantera hjärta,…
RNA-redigering visar positiv behandlingseffekt
För första gången har forskare visat att RNA-redigering kan fungera som medicinsk behandling. Med RNA-redigering kan en mutation som orsakar sjukdom korrigeras utan att den genetiska koden (DNA) påverkas. Ett USA-baserat företag är först med att pröva RNA-redigering som behandlingsform på människor. Den genetiska sjukdom som behandlingen utvecklats för är alfa-1 antitrypsin-brist (AAT-brist). AAT är…
Nobelpris för upptäckten av mikro-RNA
Nobelpriset i fysiologi eller medicin går i år, 2024, till Victor Ambros och Gary Ruvkun för deras upptäckt av mikro-RNA (miRNA) och hur miRNA reglerar uttryck av gener. MiRNA utgör ett icke-kodande RNA i cellen. En miRNA-gen läses på precis på samma sätt som för protein-kodande gener, men i stället för att läsas av och…
