Forskare har utvecklat en ny metod där T-celler programmeras om för att bekämpa sjukdom – utan att behöva isoleras från patienten eller donator och modifieras i labb. Med mRNA-teknik, liknande den som användes i covid-19-vacciner, kan patientens T-celler i stället utrustas med receptorer som känner igen och angriper sjuka celler, till exempel tumörceller, direkt i…
Kommer Skelleftesjukan kunna botas med CRISPR?
Företaget Intellia Therapeutics ligger i framkant när det gäller att utveckla genomredigerande engångsbehandlingar som baseras på CRISPR/Cas9-teknik. Två behandlingar har kommit långt i klinisk utveckling och kan komma att godkännas inom de närmsta åren. Den ena är utvecklad för Skelleftesjukan och den andra för hereditärt angioödem. Båda är ärftliga och livshotande sjukdomar. Intellia Therapeutics grundades…
Ny genterapi i gelform mot svår hudsjukdom på väg mot ett EU-godkännande
De kallas för fjärilsbarn, de barn som föds med hud så spröd och tunn som fjärilsvingar. Minsta beröring kan leda till sår som riskerar att infekteras och aldrig läka. Nu går den första behandlingen mot ett godkännande av EU-kommissionen, en genterapi i gelform som stryks över huden. Mellan 80 och 200 personer i Sverige lider av den…
Framsteg inom xenotransplantation – tre patienter fick njure transplanterad från gris under 2024
Det råder stor brist på organ att transplantera i hela världen. Det har motiverat forskare att undersöka om det går att använda organ, vävnader eller celler från djur vid transplantationer. Det kallas för xenotransplantation. Forskare har tidigare prövat att transplantera hjärta från gris till människa, nu har första försöken med njure utförts. I dagsläget utförs…
RNA-redigering visar positiv behandlingseffekt
För första gången har forskare visat att RNA-redigering kan fungera som medicinsk behandling. Med RNA-redigering kan en mutation som orsakar sjukdom korrigeras utan att den genetiska koden (DNA) påverkas. Den genetiska sjukdom som behandlingen utvecklats för är alfa-1 antitrypsin-brist (AAT-brist). AAT är ett protein som tillverkas i levern och transporteras med blodet till lungorna där…
