Från döv till hörande med genterapi? Två mindre studier visar positiv behandlingseffekt.

Nyligen har två oberoende forskargrupper visat att genterapi kan ge en positiv behandlingseffekt hos personer med en ovanlig form av medfödd dövhet. Totalt sju barn som fötts helt utan hörsel, eller med allvarlig hörselnedsättning, kan höra frekvenser som motsvarar ett vanligt samtal efter genterapi. Dövhet eller hörselnedsättning kan vara ett resultat av skador på hörselorganet,…

Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol

Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…

Första patienten som får basredigerade CAR-T-celler tillfrisknar

En engelsk tonårsflicka med cancer är den första patient i världen som fått en behandling med basredigerade T-celler. Flickan hade en form av leukemi som utgår från immunsystemets T-celler och som varken svarade på cellgiftsbehandling eller benmärgstransplantation. T-celler är dessvärre samma celltyp som ska försvara kroppen mot cancer. De är utrustade med receptorer på utsidan…

Positiv behandlingseffekt av CRISPR-baserad genterapi mot angioödem

År 2021 blev företaget Intellia Therapeutics bland de två första i världen med att testa en CRISPR/Cas9-baserad genterapi direkt i kroppen (in vivo) på patienter. Då handlade det om sjukdomen ärftlig transtyretinamyloidos som även kallas ”Skelleftesjukan” på grund av dess förekomst i norra Sverige. Behandlingen gav önskad effekt och enligt företagets uppdateringar så håller den…