Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom

Duchennes muskeldystrofi  orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…

USA godkänner immunterapi för behandling av cancer

I slutet av augusti 2017 godkände USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) en cancerterapi som innebär att patientens egna immunceller modifieras genetiskt (CAR-T-terapi). Myndigheten kallar det ett historiskt beslut eftersom det är den första genterapibehandlingen som godkänns i USA. Terapin har utvecklats av det schweiziska företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut…

Ny metod för att ändra enstaka baspar i arvsmassan

Med genomredigeringstekniker som CRISPR/Cas9 kan man skapa riktade mutationer i arvsmassan. Vid en variant av tekniken skapas ett dubbelsträngsbrott, det vill säga båda strängarna i DNA-spiralen klipps itu. Cellens reparationssystem upptäcker brottet och lagar det, men det blir inte exakt som det var innan. Några baspar (G-C och A-T) kan försvinna eller läggas till och…