Positiv behandlingseffekt av CRISPR-baserad genterapi mot angioödem

År 2021 blev företaget Intellia Therapeutics bland de två första i världen med att testa en CRISPR/Cas9-baserad genterapi direkt i kroppen (in vivo) på patienter. Då handlade det om sjukdomen ärftlig transtyretinamyloidos som även kallas ”Skelleftesjukan” på grund av dess förekomst i norra Sverige. Behandlingen gav önskad effekt och enligt företagets uppdateringar så håller den…

Skräddarsydd immunterapi mot cancer med CRISPR/Cas9

I en ny studie som publicerats i Nature har forskare utvecklat en typ av immunterapi som är skräddarsydd för varje specifik cancerpatient. Med hjälp av CRIPSR/Cas9 byttes receptorer ut på patientens immunceller så att de ska söka upp och angripa tumörer. Vid en cancerbehandling är det ultimata målet att döda cancerceller utan att skada friska…

Genterapi dämpar epileptiska anfall i möss

Epilepsi karaktäriseras av en hyperaktivitet hos vissa nervceller i hjärnan som utlöser epileptiska anfall av varierande intensitet. Anfallen går över efter några minuter. I en studie som nyligen publicerades i Science har forskare utvecklat en ny genterapi som dämpar de hyperaktiva nervcellerna. Genterapin har ännu inte testats i människor men ger en positiv behandlingseffekt hos…

Patienter med SLE hjälpta av CAR-T-cellterapi

I en studie som publicerats i Nature Medicine har patienter med sjukdomen systemisk lupus erythematosus (SLE) fått en ny behandling som förbättrat deras tillstånd. Behandlingen är en CAR-T-cellterapi som ursprungligen utvecklats för cancerpatienter. SLE är en autoimmun sjukdom som kommer sig av att patientens immunsystem riktar en felaktig attack mot den egna kroppen. De delar…

Genterapier för blödarsjuka på framfart

Fram till mitten av förra seklet nådde personer med blödarsjuka sällan tjugoårsåldern. Idag finns behandling som gör att blödarsjuka kan leva mer eller mindre normalt, och den första genterapin är på väg att godkännas inom EU. Personer med blödarsjuka saknar ett ämne som får blodet att koagulera vilket leder till att minsta sår kan vara…