Genterapi

Genterapier används för att behandla genetiska sjukdomar och tillhör gruppen avancerade läkemedel. De definieras av att DNA eller RNA ges till patienten i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gen som orsakar sjukdom.

I den hittills vanligaste formen av genterapi förs en korrekt gen in i vissa av patientens celler för att kompensera för motsvarande muterad gen. Det kan liknas vid en transplantation där man överför en gen i stället för ett organ.

Den form av genterapi som används i behandlingssyfte är så kallad somatisk genterapi. Det innebär att det är kroppsceller (somatiska celler) som modifieras. Den nya genetiska informationen som introduceras påverkar endast den enskilda individen och kommer inte att gå i arv till nästa generation.
Enligt svensk lagstiftning får försök i forsknings- eller behandlingssyfte som medför genetiska förändringar som kan gå i arv hos människa inte utföras. Det är dock tillåtet att utföra försök på mänskliga befruktade ägg upp till 14 dagar efter befruktningen, men de modifierade äggen får inte föras in i en kvinnas livmoder.

Disable Tooltips

Genterapi steriliserar katter utan operation

Av världens 600 miljoner tamkatter är ungefär 80 procent hemlösa. Många lever ett hårt liv som inte sällan avslutas med en trafikolycka eller infångning och avlivning i tidig ålder. Förutom att många katter far illa så hotas även vilda populationer av fåglar och andra djur av hemlösa katter som behöver skaffa mat. För att minska…

Första patienten som får basredigerade CAR-T-celler tillfrisknar

En engelsk tonårsflicka med cancer är den första patient i världen som fått en behandling med basredigerade T-celler. Flickan hade en form av leukemi som utgår från immunsystemets T-celler och som varken svarade på cellgiftsbehandling eller benmärgstransplantation. T-celler är dessvärre samma celltyp som ska försvara kroppen mot cancer. De är utrustade med receptorer på utsidan…

Positiv behandlingseffekt av CRISPR-baserad genterapi mot angioödem

År 2021 blev företaget Intellia Therapeutics bland de två första i världen med att testa en CRISPR/Cas9-baserad genterapi direkt i kroppen (in vivo) på patienter. Då handlade det om sjukdomen ärftlig transtyretinamyloidos som även kallas ”Skelleftesjukan” på grund av dess förekomst i norra Sverige. Behandlingen gav önskad effekt och enligt företagets uppdateringar så håller den…

Skräddarsydd immunterapi mot cancer med CRISPR/Cas9

I en ny studie som publicerats i Nature har forskare utvecklat en typ av immunterapi som är skräddarsydd för varje specifik cancerpatient. Med hjälp av CRIPSR/Cas9 byttes receptorer ut på patientens immunceller så att de ska söka upp och angripa tumörer. Vid en cancerbehandling är det ultimata målet att döda cancerceller utan att skada friska…