Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. Med behandlingen prövas tekniken basredigering för första gången i människor. Tio patienter ingick i prövningen och hos de tre patienter som fick högst dos hade mängden kolesterol i blodet halverats efter tre månader. Höga kolesterolvärden…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
eCIS – en bakteriell injektionsnål som programmerats om för att leverera proteiner till humana celler
En bromskloss i den annars snabba utvecklingen av genterapier är att få in dem i rätt celler på ett säkert och effektivt sätt. Forskare har nu utvecklat ett verktyg med potential att helt förändra hur genetiska läkemedel levereras. Verktyget är en slags injektionsnål som bakterier använder för att skjuta in toxiner i celler hos den…
Första patienten som får basredigerade CAR-T-celler tillfrisknar
En engelsk tonårsflicka med cancer är den första patient i världen som fått en behandling med genetiskt redigerade T-celler. Tre månader efter behandlingen var hon fri från cancer. Flickan hade en form av leukemi som varken svarade på cellgiftsbehandling eller benmärgstransplantation. Sjukdomen utgick från T-celler vilket dessvärre är samma celltyp som ska försvara kroppen mot…
Positiv behandlingseffekt av CRISPR-baserad genterapi mot angioödem
En ny CRISPR-baserad behandling har prövats i patienter med den inflammatoriska sjukdomen hereditärt angioödem. Med behandlingen stängs en gen av vilket ledde till att antalet inflammatoriska skov minskade hos patienterna. Skov av smärtsamma svullnader Personer med hereditärt angioödem drabbas av två till fem dagar långa skov av smärtsamma svullnader i olika organ och vävnader, främst…
