Fram till mitten av förra seklet nådde personer med blödarsjuka sällan tjugoårsåldern. Idag finns behandling som gör att blödarsjuka kan leva ett mer normalt liv. I maj 2024 gav EU:s läkemedelsmyndighet grönt ljus till en tredje potentiellt botande genterapi. Nu är frågan om vi som samhälle kan betala för behandlingarna. Prislappen visar mellan 30 och…
Från döv till hörande med genterapi? Två mindre studier visar positiv behandlingseffekt.
Nyligen har två oberoende forskargrupper visat att genterapi kan ge en positiv behandlingseffekt hos personer med en ovanlig form av medfödd dövhet. Totalt sju barn som fötts helt utan hörsel eller med allvarlig hörselnedsättning har fått en genterapi som gjort att de kan höra frekvenser som motsvarar ett vanligt samtal. Dövhet eller hörselnedsättning kan vara…
Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol
Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. Med behandlingen prövas tekniken basredigering för första gången i människor. Tio patienter ingick i prövningen och hos de tre patienter som fick högst dos hade mängden kolesterol i blodet halverats efter tre månader. Höga kolesterolvärden…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
eCIS – en bakteriell injektionsnål som programmerats om för att leverera proteiner till humana celler
En bromskloss i den annars snabba utvecklingen av genterapier är att få in dem i rätt celler på ett säkert och effektivt sätt. Forskare har nu utvecklat ett verktyg med potential att helt förändra hur genetiska läkemedel levereras. Verktyget är en slags injektionsnål som bakterier använder för att skjuta in toxiner i celler hos den…
