Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist

I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…

Ny genterapi godkänd för behandling av myelom

Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar…

Kommissionen uppmanas att underlätta för kliniska prövningar av terapier som innehåller eller består av GMO

I ett upprop från en rad organisationer som till exempel Alliance för Regenerative Medicine uppmanas EU- kommissionen att tillsammans med nationella tillsynsmyndigheter underlätta tillgången till genterapier som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO). Vidare uppmanas kommissionen att inom ramen för den nya läkemedelsstrategin uppmanas kommissionen att lägga fram ett lagstiftningsförslag. Om en genterapi…

CRISPR-baserad genterapi ger långvarig smärtlindring i möss

Så många som 18 procent av alla svenskar lider av långvarig smärta. Den mest effektiva smärtlindringen är morfin och andra former av opioder, men dessa är beroendeframkallande och används sparsamt. Det finns ett stort behov av nya behandlingar av långvarig smärta, som har en varaktig effekt, inte stör andra funktioner i kroppen och som inte…

Första CRISPR-baserade genterapin visar behandlingseffekt

Under 2020 kunde forskare för första gången visa att en CRISPR-baserad genterapi gav en positiv behandlingseffekt. Genterapin har utvecklats i USA för patienter med de medfödda blodsjukdomarna sicklecellanemi och beta-thalassemi. Båda sjukdomarna orsakas av mutationer som gör att tillverkningen av hemoglobin störs, vilket i sin tur påverkar blodflödet och syretillförseln i kroppen. Många patienter upplever…