CRISPR inte redo för ärftlig genredigering, säger expertkommitté

I november 2018 tillkännagav en kinesisk forskare att han genredigerat mänskliga embryon med gensaxen CRISPR/Cas9 och implanterat dessa i en kvinnas livmoder. Nio månader senare såg världens första genredigerade människor dagens ljus. Få nutida biologiska experiment har väckt starkare reaktioner både i forskarsamhället och hos allmänheten, och kritiken mot den kinesiske forskaren har varit hård.…

Första CRISPR-baserade immunterapin testas i cancerpatienter

I en artikel i Science redovisas för första gången resultat från en klinisk studie där CRISPR-redigerade celler testats som immunterapi i cancerpatienter. Behandlingen går ut på att genetiskt förändra patientens egna T-celler så att de mer effektivt angriper tumörer. T-celler är en del av kroppens immunsvar. Tre patienter har fått behandlingen och resultaten pekar mot…

Förfinad version av CRISPR/Cas9 lagar sjukdomsmutationer

Sedan gensaxen CRISPR/Cas9 introducerades 2012 har den visat sig vara ett mycket kraftfullt verktyg för att föra in riktade mutationer i arvsmassan. Förhoppningarna om att tekniken ska kunna användas till att exempelvis behandla genetiska sjukdomar är höga, men innan dessa helt kan infrias arbetar forskare med att utveckla och förfina verktyget. CRISPR/Cas9 består av två…

Rysk forskare förbereder genredigering av embryon- trots upprop om globalt stopp

I november 2018 tillkännagav den kinesiske forskaren He Jiankui att han genredigerat två tvillingembryon med gensaxen CRISPR/Cas9 med syftet att göra syskonen immuna mot HIV. Nyheten slog ner som en bomb i forskarsamhället och Jiankuis forskning möttes av massiv kritik. Som en direkt följd av avslöjandet uppmanade en grupp ledande forskare till ett temporärt förbud…

Behandling av allvarliga blodbristsjukdomar med genterapi

Sickelcellanemi och beta-thalassemi är två allvarliga blodbristsjukdomar. Sjukdomarna beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det syretransporterande hemoglobinet är uppbyggt av fyra enheter, två alfaglobiner och två betaglobiner. På fosterstadiet produceras inget betaglobin. Hos det ofödda barnet består hemoglobinet istället…