Sedan gensaxen CRISPR/Cas9 introducerades 2012 har den visat sig vara ett mycket kraftfullt verktyg för att föra in riktade mutationer i arvsmassan. Förhoppningarna om att tekniken ska kunna användas till att exempelvis behandla genetiska sjukdomar är höga, men innan dessa helt kan infrias arbetar forskare med att utveckla och förfina verktyget. CRISPR/Cas9 består av två…
Rysk forskare förbereder genomredigering av embryon- trots upprop om globalt stopp
I november 2018 tillkännagav den kinesiske forskaren He Jiankui att han genomredigerat två tvillingembryon med gensaxen CRISPR/Cas9 med syftet att göra syskonen immuna mot HIV. Nyheten slog ner som en bomb i forskarsamhället och Jiankuis forskning möttes av massiv kritik. Som en direkt följd av avslöjandet uppmanade en grupp ledande forskare till ett temporärt förbud…
Behandling av allvarliga blodbristsjukdomar med genterapi
Sickelcellanemi och beta-thalassemi är två allvarliga blodbristsjukdomar. Sjukdomarna beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det syretransporterande hemoglobinet är uppbyggt av fyra enheter, två alfaglobiner och två betaglobiner. På fosterstadiet produceras inget betaglobin. Hos det ofödda barnet består hemoglobinet istället…
Genmodifierade immunceller slår ut virusinfektioner
Sedan vacciner börjat användas som medicinsk åtgärd har antalet människor som dör av smittsamma sjukdomar minskat radikalt. Ett vaccin består ofta av en ofarlig version av ett virus, och stimulerar kroppens eget immunförsvar att bygga upp ett skydd. Vid framtida infektioner av samma virus är immunförsvaret förberett med specifika antikroppar. Trots stora forskningsinsatser saknas fortfarande…
Ny genterapi för ”bubbelbarn” med immunbrist
Varje år föds i Sverige 2-3 barn med någon form av Severe Combined Immunodeficiency (SCID), som på svenska översätts med svår kombinerad immunbrist. Hos ett barn med SCID fungerar immunförsvaret mycket dåligt och ibland inte alls, vilket leder till att minsta förkylning kan vara dödlig. Vissa barn med SCID måste vårdas i sterila plasttält för…
