I juli 2016 stoppade en amerikansk myndighet ett kliniskt försök med CAR-T-celler efter att tre patienter avlidit. Patienterna avled på grund av så kallat cerebralt ödem, det vill säga vätskeansamling i hjärnan. Detta antogs då bero på ett läkemedel som patienterna fått före behandlingen och myndigheten gav företaget Juno Therapeutics tillstånd att återuppta studien. I…
CAR-T-celler levererar det protein som saknas
Hittills har CAR-T-celler främst modifierats för att upptäcka och attackera cancerceller. Nu har forskare använt dem för att leverera ett protein som saknas hos 50 procent av de patienter som drabbas av follikulärt lymfom. Lymfom är ett samlingsnamn för de tumörsjukdomar som drabbar celler i lymfsystemet. CAR-T-celler modifierades för att producera det saknade proteinet och…
Forskare korrigerar mutation som leder till sickelcellanemi
En mutation i en enda av de miljarder baspar som bygger upp DNA orsakar sjukdomen sickelcellanemi. Mutationen ger en förändring i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det i sin tur leder till att de röda blomkropparna får formen av en månskära (sickle=skära). Sjukdomen kan leda…
Från stamceller till musägg i en petriskål
Japanska forskare har från stamceller lyckats odla fram musägg. Förstadier till mogna äggceller placerades bland celler från äggstockar där de under en månads tid fick mogna. De artificiella äggstockarna producerade i snitt 50 mogna ägg vardera. De ägg som såg normala ut befruktades och 316 embryon på tvåcellsstadiet planterades in i mushonor. Elva av dessa…
Första kliniska försöken där CRISPR/Cas9 används på T-celler
I juni 2016 fick en forskargrupp i USA tillstånd att genomföra kliniska försök på människa med T-celler redigerade med gensaxen CRISPR/Cas9. De kommer att ta T-celler från 18 patienter med olika former av cancer och göra tre genetiska förändringar i cellerna innan de förs tillbaka in i patienten. Forskarna hoppas kunna starta studien i början…