En mutation i en enda av de miljarder baspar som bygger upp DNA orsakar sjukdomen sickelcellanemi. Mutationen ger en förändring i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det i sin tur leder till att de röda blomkropparna får formen av en månskära (sickle=skära). Sjukdomen kan leda…
Från stamceller till musägg i en petriskål
Japanska forskare har från stamceller lyckats odla fram musägg. Förstadier till mogna äggceller placerades bland celler från äggstockar där de under en månads tid fick mogna. De artificiella äggstockarna producerade i snitt 50 mogna ägg vardera. De ägg som såg normala ut befruktades och 316 embryon på tvåcellsstadiet planterades in i mushonor. Elva av dessa…
Första kliniska försöken där CRISPR/Cas9 används på T-celler
I juni 2016 fick en forskargrupp i USA tillstånd att genomföra kliniska försök på människa med T-celler redigerade med gensaxen CRISPR/Cas9. De kommer att ta T-celler från 18 patienter med olika former av cancer och göra tre genetiska förändringar i cellerna innan de förs tillbaka in i patienten. Forskarna hoppas kunna starta studien i början…
Immunterapi för behandling av blodcancer
I ett kliniskt försök vid Fred Hutchinsons Cancer Research Center i USA behandlades patienter med långt framskriden blodcancer (akut lymfoblastisk leukemi) med modifierade CAR-T-celler, en form av immunterapi. Några av de patienter som ingick i studien förväntades vid starten av försöket 2013 inte leva i mer än några få månader. Efter behandlingen hade 27 av…
Genterapibehandling mot svår kombinerad immunbrist godkänd inom EU
Svår kombinerad immunbrist är ett samlingsnamn för de allvarligaste formerna av medfödda immunbrister. De karaktäriseras av att immunförsvaret fungerar mycket dåligt eller inte alls. Det finns inget godkänt läkemedel mot sjukdomen inom EU, men transplantation av blodstamceller från en frisk person har genomförts och fungerat bra i de fall det funnits en lämplig donator. Utan stamcellstransplantation…
