Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. Med behandlingen prövas tekniken basredigering för första gången i människor. Tio patienter ingick i prövningen och hos de tre patienter som fick högst dos hade mängden kolesterol i blodet halverats efter tre månader. Höga kolesterolvärden…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
Mänskliga stamceller utvecklas till njurar i grisembryon – är grisar framtidens organdonatorer?
Forskare har för första gången lyckats få mänskliga organ att utvecklas i en gris. Det handlar om ett förstadium till njurar som utvecklats i ett tidigt grisembryo. Ursprunget till organet är mänskliga stamceller som förts in i embryot. Syftet med forskningen är att på sikt bidra till att det finns fler organ för transplantation. I…
Positiv effekt av CAR-T-celler för patienter med den autoimmuna sjukdomen myasthenia gravis
CAR-T-cellterapier är ursprungligen utvecklade som cancerbehandlingar. Nu har det för andra gången visats att de kan vara effektiva mot autoimmuna sjukdomar. I en aktuell studie som publicerats i The Lancet Neurology visar forskare hur en CAR-T-cellterapi gett mycket positiv behandlingseffekt hos fjorton patienter med myasthenia gravis. Sjukdomen myasthenia gravis karaktäriseras av att immunsystemet felaktigt…
Kartläggning av 240 däggdjurs arvsmassa ger ledtrådar om vilka gener som orsakar sjukdom hos människa
I ett internationellt samarbetsprojekt som delvis letts från Uppsala universitet har genomet hos 240 däggdjur kartlagts och jämförts. En av nycklarna till att förstå vad informationen som finns lagrat i vårt DNA betyder är att jämföra det med andra arters. Ju fler som jämförs desto mer klarnar bilden. Bland däggdjuren som ingår i studien finns…
