I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…
Ny genterapi godkänd för behandling av myelom
Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar…
CRISPRoff – ett nytt verktyg för att stänga av gener
En grupp forskare har utvecklat CRISPRoff, ett nytt genetiskt verktyg som gör det möjligt att stänga av specifika gener utan att ändra den genetiska koden. I studien visade forskarna bland annat hur de kunde stänga av tillverkningen av proteinet Tau som är inblandad i uppkomsten av Alzheimers – och Parkinsons sjukdom. När en gen är…
CRISPR-baserad genterapi ger långvarig smärtlindring i möss
Så många som 18 procent av alla svenskar lider av långvarig smärta. Den mest effektiva smärtlindringen är morfin och andra former av opioder, men dessa är beroendeframkallande och används sparsamt. Det finns ett stort behov av nya behandlingar av långvarig smärta, som har en varaktig effekt, inte stör andra funktioner i kroppen och som inte…
Första CRISPR-baserade genterapin visar behandlingseffekt
Under 2020 kunde forskare för första gången visa att en CRISPR-baserad genterapi gav en positiv behandlingseffekt. Genterapin har utvecklats i USA för patienter med de medfödda blodsjukdomarna sicklecellanemi och beta-thalassemi. Båda sjukdomarna orsakas av mutationer som gör att tillverkningen av hemoglobin störs, vilket i sin tur påverkar blodflödet och syretillförseln i kroppen. Många patienter upplever…
