Två patienter med en form av ärftlig blindhet har fått förbättrad syn efter att ha behandlats med en ny genterapi. Behandlingen är ännu inte godkänd utan har testats för första gången på patienter med syfte att utvärdera säkerhet och behandlingseffekt. Genterapin är en av de första i sitt slag och baseras på att den mutation…
Cas7-11: ett nytt tillskott i verktygslådan för RNA-redigering
En ny version av gensaxen CRISPR/Cas9 har utvecklats med förmåga att redigera RNA. Tekniken baseras på enzymet Cas7-11 och är ett lovande tillskott till metoder för att behandla sjukdomar som orsakas av RNA-virus. Till dessa hör både HIV och Sars-Cov-2 som orsakar covid-19. Gensaxen CRISPR/Cas9 kan användas för att göra små precisa förändringar i DNA.…
CRISPR-baserad genterapi mot Skelleftesjukan
En genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har prövats i patienter för första gången. I den vetenskapliga tidskriften the New England Journal of Medicine visar en grupp forskare hur gensaxen CRISPR/Cas9 kan stänga av den muterade gen som orsakar sjukdomen. Sex patienter ingick i studien och resultatet är särskilt intressant då det är första…
OMEGA – ett nytt system för att modifiera DNA
Under det senaste decenniet har forskare omvandlat bakteriers CRISPR-baserade immunsystem till gensaxar som kan modifiera DNA mycket precist. Genom att utforska det evolutionära ursprunget till Cas-enzymer i CRISPR/Cas-systemet har forskare upptäckt andra potentiella genomredigerare i mikroorganismers arvsmassa. De kallar den nya gruppen av DNA-modifierare för OMEGA (Obligate Mobile Element Guided Activity). Liksom Cas-enzymet i CRISPR/Cas-systemet,…
Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist
I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…
