År 2010 var två patienter med kronisk lymfatisk leukemi de första i världen att få en ny typ av genterapi som kallas för CAR-T-cellterapi. Drygt tio år efter behandlingen är patienterna fortfarande fria från cancer.* I en CAR-T-cellterapi har patientens egna T-celler, som är en typ av immunceller, modifierats genetiskt så att de bättre känner…
Nässpray skickar CRISPR/Cas9 till hjärnan
De flesta läkemedel når inte fram till hjärnan vilket gör det svårt att behandla vissa neurologiska sjukdomar. Med hjälp av en nässpray har forskare nu kunnat leverera en CRISPR-baserad genterapi till hjärnan via luktloben. Genterapin har hittills bara testats i möss men är utvecklad för behandling av den ärftliga sjukdomen Mukopolysackaridos typ I (MPSI). Varje…
Ny väg att behandla dövhet med genterapi
Ärftlig dövhet orsakas ofta av förändringar i innerörat. Det är en svåråtkomlig del av hörselorganet som är komplicerad att behandla. I en ny studie visar forskare hur de med hjälp av kirurgi lyckats leverera gener till innerörat hos apor. Resultaten öppnar upp för möjligheten att behandla ärftlig dövhet med genterapi. I Sverige finns idag mellan…
Optogenetisk behandling hjälper blind man att se
Optogenetik bygger på en kombination av genetisk modifiering och ljus. Genom att föra in en gen som kodar för ett ljuskänsligt protein i nervceller kan cellernas funktion styras med hjälp av ljuspåverkan. I en ny studie beskrivs för första gången hur en person som varit blind kan se efter en optogenetisk behandling. Näthinnan består av…
Grisar står modell för genterapi mot hjärtsvikt
Efter en hjärtinfarkt behöver musklerna i hjärtat byggas upp igen. För att hjälpa hjärtats återuppbyggnad har forskare utvecklat en genterapi som de prövat på grisar. Med genterapin slås en signalväg ut som annars hämmar återuppbyggnaden. Resultaten visar att genterapin förbättrade hjärtats återhämtning med femton procent. Hjärtsvikt är en av de vanligaste dödsorsakerna i världen och…
