Immunterapibehandlingar mot cancer godkända inom EU

I slutet av augusti marknadsgodkände EU-kommissionen två immunterapibehandlingar mot cancer. Den ena terapin har utvecklats av företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut lymfoblastisk leukemi (en form av blodcancer) och kallas Kymriah. Den andra är för behandling av vuxna med vissa typer av B-cellslymfom. Den har utvecklats av företaget Kite och…

Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom

Duchennes muskeldystrofi  orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…

Mikrobiomets påverkan på immunterapi mot cancer

Vid en form av immunterapi behandlas patienter med en typ av läkemedel som kallas PD-1-hämmare. Läkemedlen blockerar proteinet PD-1 som normalt binder till tumörceller och hindrar kroppens immunförsvar att attackera dem. Hur väl behandlingen fungerar varierar från patient till patient. Nu visar två forskningsartiklar att mikrobiomet kan spela en roll i hur framgångsrik behandling av…

Patient genredigerad direkt i kroppen

För första gången har en patient fått en behandling med hjälp av genomredigering direkt i kroppen. Den patient som behandlades har Hurler-Scheie syndrom. Det är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom som beror på en mutation i en gen som styr bildandet av enzymet alfa-L-iduronidas. Enzymet medverkar vid nedbrytningen av kroppens så kallade mukopolysackarider, men på grund av…