Patient genredigerad direkt i kroppen

För första gången har en patient fått en behandling med hjälp av genomredigering direkt i kroppen. Den patient som behandlades har Hurler-Scheie syndrom. Det är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom som beror på en mutation i en gen som styr bildandet av enzymet alfa-L-iduronidas. Enzymet medverkar vid nedbrytningen av kroppens så kallade mukopolysackarider, men på grund av…

USA godkänner immunterapi för behandling av cancer

USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har godkänt en cancerterapi som innebär att patientens egna immunceller modifieras genetiskt (CAR-T-terapi). Myndigheten kallar det ett historiskt beslut eftersom det är första gången en genterapibehandling godkänns i USA. CAR-T-terapi är en form av immunterapi och innebär att T-celler (en del av immunförsvaret) genmodifieras så att de blir bättre på…

Myndighet i USA varnar läkare för att marknadsföra mitokondriedonation

USAs livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beordrat läkaren John Zhang vid New Hope Fertility Center i New York att upphöra med marknadsföring av mitokondriedonation för att förebygga sjukdom. Myndigheten skriver i sitt brev att mitokondriedonation för att förhindra mitokondriell sjukdom inte är tillåtet i USA och att Zhang inte kan använda embryon där mitokondrierna bytts ut i…

Första CAR-T-terapin mot cancer på väg att godkännas

I mitten av juli röstade en kommitté som ger råd till USAs livsmedels-och läkemedelsmyndighet när det gäller cancerläkemedel, enhälligt ja till ett godkännande av en CAR-T-terapi. CAR-T-terapi är en form av immunterapi och innebär att T-celler (en del av immunförsvaret) genmodifieras så att de blir bättre på att hitta och döda cancerceller. Vanligtvis används patientens…