Förfinad version av CRISPR/Cas9 lagar sjukdomsmutationer

Sedan gensaxen CRISPR/Cas9 introducerades 2012 har den visat sig vara ett mycket kraftfullt verktyg för att föra in riktade mutationer i arvsmassan. Förhoppningarna om att tekniken ska kunna användas till att exempelvis behandla genetiska sjukdomar är höga, men innan dessa helt kan infrias arbetar forskare med att utveckla och förfina verktyget. CRISPR/Cas9 består av två…

Behandling av allvarliga blodbristsjukdomar med genterapi

Sickelcellanemi och beta-thalassemi är två allvarliga blodbristsjukdomar. Sjukdomarna beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det syretransporterande hemoglobinet är uppbyggt av fyra enheter, två alfaglobiner och två betaglobiner. På fosterstadiet produceras inget betaglobin. Hos det ofödda barnet består hemoglobinet istället…

Genmodifierade svampar i kampen mot malaria

Enligt Världshälsoorganisationens rapport Malaria Report 2018 dör över 400 000 människor varje år till följd av malaria. Barn under fem år är särskilt utsatta, ett barn dör varannan minut av malaria. Det vanligaste sättet att kontrollera de myggor som sprider sjukdomen är att impregnera myggnäten över sängarna med insektsbekämpningsmedel och att spreja väggar och tak med…

Genmodifierade immunceller slår ut virusinfektioner

Sedan vacciner börjat användas som medicinsk åtgärd har antalet människor som dör av smittsamma sjukdomar minskat radikalt. Genom att introducera en ofarlig version av ett virus, stimulerar vacciner kroppens eget immunförsvar att bygga upp ett skydd. Vid framtida infektioner av samma virus är immunförsvaret förberett med specifika antikroppar. Trots stora forskningsinsatser saknas fortfarande vaccin mot…