Första RNAi-läkemedlet godkänt i USA och EU

Det första läkemedlet som baseras på RNA-interferens (RNAi) har marknadsgodkänts i USA och inom EU. RNAi är en naturlig process som reglerar hur mycket protein som produceras från en viss gen. Hur RNAi fungerar beskrevs för första gången 1998 av forskarna Craig Mello och Andrew Fire. Åtta år senare belönades de med nobelpriset i medicin…

EU-kommissionen godkänner genterapiprodukt för behandling av ögonsjukdom

I slutet av november 2018  godkände EU-kommissionen en genterapiprodukt för behandling av retinitis pigmentosa, en sjukdom som påverkar synen och som kan leda till blindhet. Retinitis pigmentosa, är ett samlingsnamn för ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts…

Immunterapibehandlingar mot cancer godkända inom EU

I slutet av augusti marknadsgodkände EU-kommissionen två immunterapibehandlingar mot cancer. Den ena terapin har utvecklats av företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut lymfoblastisk leukemi (en form av blodcancer) och kallas Kymriah. Den andra är för behandling av vuxna med vissa typer av B-cellslymfom. Den har utvecklats av företaget Kite och…

Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom

Duchennes muskeldystrofi  orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…