CRISPR-baserad genterapi mot Skelleftesjukan

En ny genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har testats i patienter för första gången. I den vetenskapliga tidskriften the New England Journal of Medicine visar en grupp forskare hur gensaxen CRISPR/Cas9 kan stänga av den muterade gen som orsakar sjukdomen. Sex patienter ingick i studien och resultatet är särskilt intressant då det är…

OMEGA – ett nytt system för att modifiera DNA

Under det senaste decenniet har forskare omvandlat bakteriers CRISPR-baserade immunsystem till gensaxar som kan modifiera DNA mycket precist. Genom att utforska det evolutionära ursprunget till Cas-enzymer i CRISPR/Cas-systemet har forskare upptäckt andra potentiella genomredigerare i mikroorganismers arvsmassa. De kallar den nya gruppen av DNA-modifierare för OMEGA (Obligate Mobile Element Guided Activity). Liksom Cas-enzymet i CRISPR/Cas-systemet,…

Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist

I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…

Ny genterapi godkänd för behandling av myelom

Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar…

CRISPR-baserad genterapi ger långvarig smärtlindring i möss

Så många som 18 procent av alla svenskar lider av långvarig smärta. Den mest effektiva smärtlindringen är morfin och andra former av opioder, men dessa är beroendeframkallande och används sparsamt. Det finns ett stort behov av nya behandlingar av långvarig smärta, som har en varaktig effekt, inte stör andra funktioner i kroppen och som inte…