Behandling av allvarliga blodbristsjukdomar med genterapi

Sickelcellanemi och beta-thalassemi är två allvarliga blodbristsjukdomar. Sjukdomarna beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det syretransporterande hemoglobinet är uppbyggt av fyra enheter, två alfaglobiner och två betaglobiner. På fosterstadiet produceras inget betaglobin. Hos det ofödda barnet består hemoglobinet istället…

Genmodifierade immunceller slår ut virusinfektioner

Sedan vacciner börjat användas som medicinsk åtgärd har antalet människor som dör av smittsamma sjukdomar minskat radikalt. Genom att introducera en ofarlig version av ett virus, stimulerar vacciner kroppens eget immunförsvar att bygga upp ett skydd. Vid framtida infektioner av samma virus är immunförsvaret förberett med specifika antikroppar. Trots stora forskningsinsatser saknas fortfarande vaccin mot…

Genetiskt modifierade virus slår ut antibiotikaresistent bakterie

För första gången har ett genetiskt modifierat virus använts för att behandla en patient med en antibiotikaresistent bakterieinfektion. I en rapport som publicerats i den vetenskapliga tidskriften Nature Medicine beskriver en grupp forskare hur en 17-årig flicka tillfrisknat från en livshotande infektion orsakad av multiresistenta bakterier efter att en experimentell behandling använts. Behandlingen utgjordes av…

En möjlig broms för ovanlig form av barncancer

Gemensamt för cancersjukdomar är att celler börjar dela sig okontrollerat. Cellerna kan bilda tumörer med förmågan att tränga igenom vävnad och sprida sig i kroppen. En av de mest aggressiva och dödliga cancerformer som drabbar barn är malign rhabdoid tumör (MRT). Sjukdomen är mycket ovanlig och orsakas av förändringar (mutationer) i en gen som kallas…

Ny genterapi för ”bubbelbarn” med immunbrist

Varje år föds i Sverige 2-3 barn med någon form av Severe Combined Immunodeficiency (SCID), som på svenska översätts med svår kombinerad immunbrist. Hos ett barn med SCID fungerar immunförsvaret mycket dåligt och ibland inte alls, vilket leder till att minsta förkylning kan vara dödlig. Vissa barn med SCID måste vårdas i sterila plasttält för…