Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol

Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…

Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU

Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023.  Livshotande blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin. Hemoglobin…

En genomredigerad potatis på väg mot att släppas ut i Latinamerika

Latinamerikas första genomredigerade potatis är på väg att släppas ut på marknaden. I den här potatisen har en gen som orsakar att potatis som skadats blir brun i kontakt med syre slagits ut. Det har gjorts inom ramen för ett argentinskt forskningsprojekt med svenska samarbetspartners. Enzymatisk brunfärgning sker normalt om en potatis skärs i bitar,…

Bagerijäst fungerar med femtio procent syntetiskt DNA

Bagerijäst (Saccharomyces cerevisiae) är en encellig svamp med stor historisk och ekonomisk betydelse för oss människor. Förutom att den i århundranden använts för brödbak och ölbryggning så är den även en viktig modell för forskare som studerar eukaryota celler – alltså celler med cellkärna. Alla djur och växter har eukaryota celler, men inte bakterier. Forskare…