Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
En genomredigerad potatis på väg att introduceras på marknaden i Argentina
Latinamerikas första genomredigerade potatis är på väg att släppas ut på marknaden. I den här potatisen har en gen som orsakar att potatis som skadats blir brun i kontakt med syre slagits ut. Det har gjorts inom ramen för ett argentinskt forskningsprojekt med svenska samarbetspartners. Enzymatisk brunfärgning sker normalt om en potatis skärs i bitar,…
Höns skyddas mot fågelinfluensa med CRISPR/Cas9
Fågelinfluensa är en virussjukdom som cirkulerar hos vilda fåglar och som snabbt kan sprida sig och döda stora bestånd av både vilda och tama fåglar. I syfte att göra höns motståndskraftiga har forskare använt CRISPR/Cas9 och ändrat en gen hos hönsen som behöver vara aktiv för att viruset ska kunna infektera. Det är forskare vid…
Positiv effekt av CAR-T-celler för patienter med den autoimmuna sjukdomen myasthenia gravis
CAR-T-cellterapier är ursprungligen utvecklade som cancerbehandlingar. Nu har det för andra gången visats att de kan vara effektiva mot autoimmuna sjukdomar. I en aktuell studie som publicerats i The Lancet Neurology visar forskare hur en CAR-T-cellterapi gett mycket positiv behandlingseffekt hos fjorton patienter med myasthenia gravis. Sjukdomen myasthenia gravis karaktäriseras av att immunsystemet felaktigt…
Kina har reviderat lagstiftningen om ärftlig genomredigering
I början av mars 2023 hölls för tredje gången den internationella konferensen med temat genomredigering av det mänskliga genomet (3rd International Summit on Human Genome Editing) i London. En session av konferensen handlade om hur Kina reglerar forskning som omfattar ärftlig genomredigering av människa, vilket innebär att genetiska förändringar görs i könsceller, befruktade ägg eller…
