Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…
Världens första CRISPR-terapi godkänd i Storbritannien
Storbritanniens läkemedelsmyndighet, MHRA, har marknadsgodkänt genterapin Casgevy. Behandlingen baseras på CRISPR/Cas9-teknik och är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi. Ett hundratal patienter har redan fått behandlingen i kliniska prövningar och effekten har varit mycket positiv. Livshotande blodsjukdom Sjukdomarna är livshotande och orsakas av mutationer i en av de gener som bygger upp de…
En genomredigerad potatis på väg mot att släppas ut i Latinamerika
Latinamerikas första genomredigerade potatis är på väg att släppas ut på marknaden. I den här potatisen har en gen som orsakar att potatis som skadats blir brun i kontakt med syre slagits ut. Det har gjorts inom ramen för ett argentinskt forskningsprojekt med svenska samarbetspartners. Enzymatisk brunfärgning sker normalt om en potatis skärs i bitar,…
Bagerijäst fungerar med femtio procent syntetiskt DNA
Bagerijäst (Saccharomyces cerevisiae) är en encellig svamp med stor historisk och ekonomisk betydelse för oss människor. Förutom att den i århundranden använts för brödbak och ölbryggning så är den även en viktig modell för forskare som studerar eukaryota celler – alltså celler med cellkärna. Alla djur och växter har eukaryota celler, men inte bakterier. Forskare…
Mänskliga stamceller utvecklas till njurar i grisembryon – är grisar framtidens organdonatorer?
Forskare har för första gången lyckats få mänskliga organ att utvecklas i en gris. Det handlar om ett förstadium till njurar som utvecklats i ett tidigt grisembryo. Ursprunget till organet är mänskliga stamceller som förts in i embryot. Syftet med forskningen är att på sikt bidra till att det finns fler organ för transplantation. Från…
