En medicinsk behandling där patientens DNA modifieras i syfte att bota eller behandla en sjukdom. Oftast handlar det om att en ny gen förs in i en viss celltyp för att kompensera för en gen som orsakar sjukdom. Valet av celler beror på sjukdomen. Vid en muskelsjukdom behöver den nya genen nå muskelceller osv. Genen förs in med hjälp av oskadliggjorda virus som kallas för virusvektorer. Det är virus som modifierats genetisk så att de inte orsakar sjukdom men har kvar förmågan att ta sig in i celler. Genterapi utförs i somatiska celler (vanliga kroppsceller och inte könsceller) och de genetiska förändringarna blir därmed inte ärftliga.
