En genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har prövats i patienter för första gången. Gensaxen CRISPR/Cas9 används för att i vissa celler stänga av den gen som orsakar sjukdomen. Det är första gången en CRISPR-baserad behandling ges direkt i blodet. Livshotande sjukdom Skelleftesjukan heter egentligen ärftlig transtyretinamyloidos och orsakas av mutationer i den gen…
Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist
I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…
Ny genterapi godkänd för behandling av myelom
Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar…
Kommissionen uppmanas att underlätta för kliniska prövningar av terapier som innehåller eller består av GMO
I ett upprop från en rad organisationer som till exempel Alliance för Regenerative Medicine uppmanas EU- kommissionen att tillsammans med nationella tillsynsmyndigheter underlätta tillgången till genterapier som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO). Vidare uppmanas kommissionen att inom ramen för den nya läkemedelsstrategin lägga fram ett lagstiftningsförslag. Om en genterapi består av eller…
CRISPR-baserad genterapi ger långvarig smärtlindring i möss
I en ny studie har en amerikansk forskargrupp utvecklat en form av smärtlindrande genterapi som har testats på möss. Behandlingen baseras på CRISPR/Cas9-teknik men innebär inte att den genetiska koden förändras. Istället dämpas aktiviteten av en gen som är involverad i uppkomsten av långvarig smärta. Nästan en av fem svenskar lider av långvarig smärta. Den…
