GMO-läkemedel

Vissa läkemedel, till exempel genterapier med virusvektorer består av en genetiskt modifierad organism (GMO). Framställningen och försäljningen av dessa måste därför även följa GMO-lagstiftningen.

medicin i tablettform och en spruta.

Läkemedel ska förebygga, påvisa, lindra eller bota sjukdomar hos människor och djur, och är samma sak som medicin och farmaka. För att få tillstånd att tillverka och sälja läkemedel i Sverige och EU måste gemensamma EU-regler följas.

Det går att läsa mer om hur den processen går till här på Läkemedelsverkets webbplats.

Läkemedel som baseras på GMO

Vad är en GMO och en organism?

Enligt EU:s definition är en GMO ”en organism, i vilket det genetiska materialet har ändrats på ett sådant sätt som inte sker naturligt via parning och/eller naturlig rekombination”. En organism i sin tur definieras som ”varje biologisk enhet som kan föröka sig eller överföra genetiskt material”. En del läkemedel till exempel genterapier omfattas av den här definitionen.

Modifierade virus och celler i genterapier

Genterapier ingår i en grupp som kallas för avancerade läkemedel. Vid den hittills vanligaste formen av genterapi förs en terapeutisk gen in i en patients celler där den kompenserar för en gen som orsakar sjukdom. Den nya genen transporteras in i cellerna av ett genetiskt modifierat virus som kallas för virusvektor. De modifieringar som gjorts i virusets genom är dels att den terapeutiska genen förts in, och dels att viruset oskadliggjorts på olika sätt. Bland annat är viruset modifierat så att det inte dela på sig och spridas.

En form av genterapi är CAR-T-cellterapi. T-celler ingår i kroppens immunförsvar och försvarar inte bara kroppen mot infektioner utan även mot cancer. Vid en CAR-T-cellterapi modifieras patientens T-celler så att de blir ännu bättre på att söka upp och döda cancerceller. Förutom genterapier finns några andra typer av läkemedel som baseras på en GMO, till exempel rekombinanta levande vacciner. Det händer också att bakterier modifieras genetiskt och används som behandling. Ett sådant exempel är mjölksyrebakterier som modifierats att tillverka ett mänskligt protein som stimulerar sårläkning.

Illustration av en T-cell som attackerar en cancercell
Vid en CAR-T-cellterapi modifieras patientens egna T-celler så att de attackerar cancerceller på ett mer effektivt sätt.

I kliniska prövningar testas nya läkemedel

När ett nytt läkemedel testas på människor kallas det för klinisk prövning. Då undersöks läkemedlets säkerhet först i friska personer (fas 1) och sen i ett fåtal patienter för att undersöka säkerhet och behandlingseffekt (fas 2). I den sista fasen testas läkemedlet på ett större antal patienter för att testa behandlingseffekt och användbarhet (fas 3). För en del läkemedel, inklusive genterapier, utförs fas 1 (som även kallas first in human), direkt på patienter. De kliniska prövningarna föregås av en lång preklinisk fas då den verksamma substansen studeras noggrant, och testas i cellkulturer och på försöksdjur.

Läkemedelsverket ger tillstånd

För att få utföra kliniska studier i Sverige krävs tillstånd från Läkemedelsverket. I ansökan om att utföra en klinisk prövning av ett läkemedel som innehåller GMO ska förutom all övrig information även en miljöriskbedömning ingå. Ansökningstiden är också något längre för dessa läkemedel, 90 dagar jämfört med 60 dagar för ett ”vanligt” läkemedel. Det beror på att andra svenska myndigheter, bland andra Gentekniknämnden och Naturvårdsverket, ska hinna yttra sig angående ansökan.

EU godkänner läkemedel som ska ut på marknaden

Tillstånd att få sälja ett nytt läkemedel som innehåller GMO, till exempel en genterapi, i Sverige och inom EU ges av EU-kommissionen efter rekommendation från EU:s läkemedelsmyndighet, EMA (European Medicine Agency). Ansökan brukar delas in i rundor, där utredare bedömer och ställer frågor, varpå företaget som vill sälja läkemedlet svarar och nya rundor inleds med bedömningen av svaren. Innan ett godkännande ges har en gedigen granskning gjorts av flera instanser som säkerställer att läkemedlet är säkert och ger en positiv behandlingseffekt.

EU-direktiven som styr

Det EU-direktiv som reglerar kliniska prövningar och marknadsgodkännande av läkemedel som innehåller GMO är 2001/18/EC (avsiktlig utsättning). Vissa länder har valt att använda direktivet 2009/41/EU (innesluten användning) för kliniska prövningar.