Godkända genterapier

Inom EU godkänner kommissionen nya genterapier efter att utvärdering av EMA som är EU:s läkemedelsmyndighet. Varje EU-land gör sedan en hälsoekonomisk avvägning som avgör om genterapin ska användas i landet eller inte.

I tabellen nedan listas de sjukdomar för vilka genterapier kan behandlas inom EU och om de de används i Sverige vilket baseras på rekommendation från Rådet för nya terapier (NT-rådet).

Genterapier som godkänts inom EU och NT-rådets rekommendation

SjukdomProduktÅr för godkännande NT-rådets rekommendation
Hyperlipoproteinemi typ 1 Glybera*2012 Ej utvärderad
Metastaserat melanomImlygic 2015Ej utvärderad
Svår kombinerad immunbrist
(SCID-ADA)
Strimvelis2016 Under utredning
Akut lymfatisk leukemi (blodcancer) och storcelligt B‑cellslymfom (cancer i lymfsystemet)Kymriah (CART)2018 Använd för akut lymfatisk leukemi hos barn och unga
Hereditär retinal dystrofi (ärftlig blindhet)Luxturna2018 Bör användas.
Diffust storcelligt B-cellslymfom (cancer i lymfsystemet)Yescarta (CART)2018 Kan användas.
Beta-thalassemia (hemoglobinsjukdom)Zynteglo*2019 Använd inte.
Spinal muskelatrofiZolgensma2020Bör användas för små barn med typ 1 SMA och viss genetik
Metakromatisk leukodystrofi (ämnesomsättningssjukdom)Libmeldy2020Bör användas.
Mantelcelllymfom (cancer i lymfsystemet)Tecartus (CART)2020Kan användas.
Multipelt myelom (cancer i benmärgen)Abecma (CART)2021 Använd inte.
Cerebral adrenoleukodystrofi (hjärnsjukdom)Skysona*2021Marknadstillstånd är återkallat inom EU.
Hodkins lymfom (cancer i lymfsystemet)Breyanzi (CART)2022Avvakta utredning.
Hemofili A (blödarsjuka)Roctavian 2022Avvakta utredning.
Multipelt myelom (cancer i benmärgen)Carvykti
(CART)
2022Använd inte.
AADC-brist (neurologisk sjukdom)Upstaza2022Avvakta utredning.
Hemofili B (blödarsjuka)Hemgenix2023Avvakta utredning.
Sicklecellanemi och beta-thalassemi(hemoglobinsjukdom)Casgevy **2024Avvakta utredning.
* återkallat tillstånd
** genomredigerande behandling med CRISPR/Cas9
CART = CAR-T-cellterapi

En genterapi klassas som ett GMO-läkemedel eftersom DNA i celler blir modifierade. De virusvektorer som oftast används för att transportera in nytt DNA (eller CRISPR/Cas9) i en cell är också genetiskt modifierat och därmed en GMO enligt EU:s lagstiftning. Vid kliniska prövningar utvärderas därför en genterapis risk för miljön.

Hur det fungerar kan du läsa mer om här.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapier

När en genterapi godkänts inom EU så görs i regel en bedömning i Sverige ifall regionerna bör använda den nya behandlingen eller inte. Rekommendationerna lämnas av Rådet för nya terapier (NT-rådet) i nära samarbete med Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket.

NT-rådet består av experter från Sveriges alla regioner. Rådet ska säkerställa en rättvis, jämlik och ändamålsenlig användning av läkemedel så att gemensamma resurser nyttjas på bästa sätt. Bedömningen baseras på den etiska plattformen (principer som beslutats av Sveriges riksdag) och en hälsoekonomisk värdering av läkemedlet. I en hälsoekonomisk värdering vägs kostnaden för läkemedlet mot samhällets vilja att betala för det.

En schematisk bild som visar processen från en genterapis utveckling tills den når patienterna.

En genterapis väg från forskningslaboratoriet till patienter på svenska sjukhus.

Själva idén med en genterapi är att den ska ges vid ett enda behandlingstillfälle. När cellerna som modifierats (med en ny gen eller redigerats med CRISPR/Cas9) delar sig följer effekten med. Det beror på att allt DNA i en cell kopieras inför varje celldelning.

Eftersom genterapier är en relativt ny företeelse är det svårt att veta om det är en engångsbehandling. Hur länge sitter behandlingseffekten i? Det är därför särskilt svårt att väga nyttan mot kostnaden.

Många genterapier är också utvecklade för ovanliga sjukdomar där patienterna är få och möjligheten att utföra större kliniska studier små. Det gör att underlaget som ska bedömas vid en hälsoekonomisk utvärdering inte är lite robust som för ett annat läkemedel.

Genterapier är dyra!

Den allra största utmaningen för regionerna är att genterapier är oerhört dyra. En dos med Zolgesma eller Zynteglo, som båda baseras på genetiskt modifierade celler, kostar mellan 17–20 miljoner kronor. Det är en betydande summa i regionernas årsbudget.

Genterapier som baseras på oligonukleotider är mindre kostsamma per dos, med de ges å andra sidan vid flera tillfällen. Spinraza beräknas till exempel kosta 4,8 miljoner under första behandlingsåret och sedan 2,4 miljoner årligen under resten av patientens liv.

Spargris ståendes på sedlar och med en spruta lutat mot sig.

De CAR-T-cellterapier som rekommenderas av NT-rådet är lite billigare och kostar mellan 3,2 och 3,5 miljoner kronor per dos.

Det förs diskussioner om alternativa sätt att betala för genterapier, till exempel med avbetalningsplaner, flexibla budgetar, en särskild pott för genterapier eller så kallad riskdelningsbetalning. Det seanre innebär att hela eller delar av betalningen görs först när läkemedlet visat sig fungera. Den senare modellen används i olika form av Storbritannien, Tyskland, Spanien, Italien och Frankrike för Yescarta och Kymirah.

De genterapier som rekommenderas av NT-rådet har sannolikt förhandlats ner i pris, till en summa som företagen brukar vilja hemlighålla. På Janusinfo.se går det att söka på genterapins namn och läsa de rekommendationer som är klara.

Uppdaterad sida 2024-03-25

Referenser

Visa referenslista Dölj referenslista