Godkända genterapier

Innan en genterapi godkänns måste den bevisats vara säker och ge en positiv behandlingseffekt. Inom EU är det EU-kommissionen som ger ett godkännande. Varje EU-land gör sedan en hälsoekonomisk avvägning ifall genterapin ska användas eller inte.

Godkända behandlingar med genmodifierade celler inom EU och i USA

SjukdomProduktÅr för godkännande (var det är godkänt)
Hyperlipoproteinemi typ 1 Glybera*2012 (EU)
Metastaserat melanomImlygic**2015 (USA, EU)
Svår kombinerad immunbrist
(SCID-ADA)
Strimvelis2016 (EU)
Akut lymfatisk leukemi (blodcancer) och storcelligt B‑cellslymfom (cancer i lymfsystemet)Kymriah***2017 (USA), 2018 (EU)
Hereditär retinal dystrofi (ärftlig blindhet)Luxturna2017 (USA), 2018 (EU)
Diffust storcelligt B-cellslymfom (cancer i lymfsystemet)Yescarta***2017 (USA), 2018 (EU)
Spinal muskelatrofi Zolgensma2019 (USA), 2020 (EU)
Beta-thalassemia (hemoglobinsjukdom)Zynteglo2019 (EU)
Mantelcelllymfom (cancer i lymfsystemet)Tecartus***2020 (USA, EU)
* drogs tillbaka på grund av minskad efterfrågan
** modifierat virus *** CAR-T-cellterapi

Godkända behandlingar med oligonukleotider inom EU och i USA

SjukdomProduktÅr för godkännande (var det är godkänt)
Retinal cytomegalovirus-infektionVirtaven*1998 (USA) och 1999 (EU)
Åldersrelaterad makuladegenerationMacugen2004 (USA)
HyperkolosterolemiKynamro2013 (USA)
Spinal muskelatrofiSpinraza2016 (USA), 2017 (EU)
Duchennes muskeldystrofiExondys 512016 (USA)
Veno-ocklusive sjukdomDefitelio2016 (USA)
Ärftlig transtyretinamyloidosOnpattro2018 (USA, EU)
Ärftlig transtyretinamyloidosTegsedi 2018 (USA, EU)
Akut hepatisk porfyri Givlaari 2019 (USA), 2020 (EU)
Duchennes muskeldystrofiVyondys2019 (USA)
Familjär kylomikronemiWaylivra2019 (EU)
BlodfettrubbningarInklisiran2020 (EU)
* drogs tillbaka på grund av minskad efterfrågan

Ingen CRISPR-baserad genterapi är godkänd

Med gensaxen CRISPR/Cas9 är det möjligt att med hög precision korrigera mutationer istället för att föra in en ny gen. Ännu finns inga CRISPR-baserade genterapier på marknaden men en handfull har nått klinisk prövning i USA och Kina som är världsledande inom genomredigering. De inkluderar genterapier för behandling mot hemoglobinsjukdomar, ärftlig blindhet, HIV och olika typer av cancer.

Här kan du läsa om den kliniska prövning som kommit längst och som för första gången visar att en CRISPR-baserad genterapi är säker och ger positiv behandlingseffekt.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapier

När en genterapi godkänts i EU så görs i regel en bedömning i Sverige ifall regionerna bör använda den nya behandlingen eller inte. Rekommendationerna lämnas av rådet för nya terapier (NT-rådet) i nära samarbete med Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket. NT-rådet består av experter från Sveriges alla regioner. Rådet ska säkerställa en rättvis, jämlik och ändamålsenlig användning av läkemedel så att gemensamma resurser nyttjas på bästa sätt. Bedömningen baseras på den etiska plattformen (principer som beslutats av Sveriges riksdag) och en hälsoekonomisk värdering av läkemedlet. I en hälsoekonomisk värdering vägs kostnaden för läkemedlet mot samhällets vilja att betala för det.

En schematisk bild som visar processen från en genterapis utveckling tills den når patienterna.

En genterapis väg från forskningslaboratoriet till patienter på svenska sjukhus.

Två genterapier, Yescarta och Kymirah, som båda är CAR-T-cellterapier för behandling av cancer, rekommenderas av NT-rådet. För tre andra genterapier rekommenderas användning med vissa restriktioner, som att annan befintlig behandling inte fungerat för patienten. Eftersom genterapier är en relativt ny företeelse är långtidseffekterna svåra att förutse, och det är därmed även svårt att väga nyttan mot kostnaden. Avsikten med flera genterapier där en terapeutisk gen förs in i patientens celler, är att bota sjukdomen vid ett enda behandlingstillfälle. Genterapier har därför potential att minska sjukvårdskostnader över tid eftersom en patient som fått genterapi inte förmodas behöva vård och annan behandling för sjukdomen under resten av livet.

Genterapier är dyra!

Den allra största utmaningen för regionerna är att genterapier är oerhört dyra. En dos med Zolgesma eller Zynteglo, som båda baseras på genetiskt modifierade celler, kostar mellan 17–20 miljoner kronor, vilket är en betydande summa i regionernas årsbudget. Genterapier som baseras på oligonukleotider är mindre kostsamma per dos, med de ges å andra sidan vid flera tillfällen. Spinraza beräknas till exempel kosta 4,8 miljoner under första behandlingsåret och sedan 2,4 miljoner årligen under resten av patientens liv.

Bild på en spargris ståendes på sedlar och med en spruta lutat mot sig.

De CAR-T-cellterapier som rekommenderas av NT-rådet är lite billigare och kostar mellan 3,2 och 3,5 miljoner kronor per dos. Det förs diskussioner om alternativa sätt att betala för genterapier, till exempel med avbetalningsplaner, flexibla budgetar, en särskild pott för genterapier eller så kallad riskdelningsbetalning då hela eller delar av betalningen görs först när läkemedlet visat sig fungera. Den senare modellen används i olika form av Storbritannien, Tyskland, Spanien, Italien och Frankrike för Yescarta och Kymirah.

SjukdomProduktRekommenderas eller ej av NT-rådet?
Storcelligt B-cellslymfom hos vuxnaKymirahNej, eftersom behandlingseffekten anses svårbedömd
Akut lymfatisk leukemi hos barn och ungaKymirahJa
Hereditär retinal dystrofi (ärftlig blindhet)LuxturnaJa
Diffust storcelligt B-cellslymfomYescartaJa
Beta-thalassemia (hemoglobinsjukdom)Zynteglo Nej, sjukdomens svårighetsgrad bedöms som måttlig och kostnaden mycket hög i förhållande till nyttan
Spinal muskeldystrofiZolgensmaunder utredning
Spinal muskeldystrofiSpinraza*Ja, för vissa patienter och i samråd med särskilt behandlingsråd som
Ärftlig transtyretinamyloidosOnpattro*Ja, om patientens tillstånd försämras trots annan behandling
Ärftlig transtyretinamyloidosTegsedi*Ja, om patientens tillstånd försämras trots annan behandling
WaylivraFamiljär kylomikronemiNej, den kliniska nyttan anses svårbedömd
StrimvelisSvår kombinerad immunbrist
(SCID-ADA)
under utredning
* genterapier som baseras på oligonukleotider

Referenser

Visa referenslista Dölj referenslista