I ett upprop från en rad organisationer som till exempel Alliance för Regenerative Medicine uppmanas EU- kommissionen att tillsammans med nationella tillsynsmyndigheter underlätta tillgången till genterapier som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO). Vidare uppmanas kommissionen att, inom ramen för den nya läkemedelsstrategin, lägga fram ett lagstiftningsförslag.
Om en genterapi består av eller innehåller genetiskt modifierade organismer (GMO), måste det göras en miljöriskbedömning i enlighet med GMO-lagstiftningen. De modifierade organismer som ingår i en klinisk prövning är inte organismer i biologisk mening. Det kan röra sig om en virusvektor, det vill säga ett virus där man avlägsnat de gener som gör att viruset kan föröka sig och orsaka sjukdom. Virusvektorer fungerar som bärare av den gen man vid en genterapi vill föra in i patienten. Det kan också röra sig om humana celler. Vid CAR-T-cellterapi för behandling av cancer tas immunceller ut från patienter. De modifieras för att bli bättre på att söka upp och oskadliggöra cancerceller och förs sedan tillbaka till patienten.
Gruppen skriver de att det är komplext att uppfylla GMO-kraven. Kraven varierar mellan olika medlemsstater och leder till förseningar av kliniska prövningar. Det gör EU mindre attraktivt än andra regioner för att genomföra kliniska prövningar med genterapier. De menar vidare att det är skadligt för patienterna eftersom potentiellt botande terapier försenas. Att kraven inte är harmoniserade inom EU gör det svårt att genomföra kliniska prövningar av en viss terapi i flera medlemsstater. Det faktum att potentiella behandlingar och vaccin mot sars-cov-19 tillfälligt undantogs från GMO-kravet visar enlig gruppen att det stämmer att kliniska prövningar försenas av kraven i GMO-lagstiftningen.
Marie Nyman
Call for More Effective Regulation of Clinical Trials with Advanced Therapy Medicinal Products Consisting of or Containing Genetically Modified Organisms in the European Union. Alliance for Regenerative Medicine, European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, European Association for Bioindustries. Human Gene Therapy Vol. 32, No. 19-20. Published Online:18 Oct 2021https://doi.org/10.1089/hum.2021.058