Ett barn som förlorat nästan all sin hud till följd av en sällsynt genetisk sjukdom (junktional epidermolysis bullosa) har fått ny hud på 80 procent av sin kropp. Sjukdomen karaktäriseras av att det bildas blåsor i övergången mellan överhuden och läderhuden vilket kan leda till en utbredd hudavlossning. Det finns inget botemedel och över 40 procent av dem som drabbas av sjukdomen dör innan tonåren.
En fyra kvadratcentimeter stor bit av patientens överhud användes för att starta en cellodling. Dessa celler modifierades med en fungerande gen för det protein som patienten saknade. Dessa celler fick växa tills de bildade ett cirka 0,85 kvadratmeter stort hudlager som transplanterades på patientens ben, armar och rygg.

Tjugoen månader efter transplantationen hade inga blåsor bildats på de transplanterade delarna av huden.

Källa: Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells, Nature doi:10.1038/nature24487 (2017)

 

Genterapi, Människa och medicin