Under 2015 behandlades två barn med genmodifierade och genredigerade T-celler (en sorts immunceller). Behandlingen utfördes vid Great Ormond Hospital i London.
Barnen led av akut lymfatisk leukemi (en form av blodcancer). Det ena barnet fick sin diagnos vid 14 veckors ålder och behandlades med immunterapi vid 11 månaders ålder, det andra diagnosticerades med blodcancer vid fyra veckors ålder och behandlades vid 16 månaders ålder.
Båda barnen hade fått återfall efter gängse cancerbehandling.
Vanligtvis används patientens egna T-celler, men barnen hade inte tillräckligt många friska T-celler. Av den anledningen användes T-celler från en donator. Donatorns T-celler modifierades med gener som gav dem bättre förmåga att hitta och döda cancerceller. Dessutom användes genomredigeringstekniken TALEN för att slå ut vissa gener i donatorns T-cellerna. Detta för att minska risken för avstötning.
Knappt en månad efter behandlingen fanns inga spår av cancerceller i varken blod eller benmärg. En vetenskaplig artikel som beskriver de behandlingar barnen fått publicerades i februari 2017. De hade då varit fria från cancer i 12 respektive 18 månader.
De modifierade T-cellerna som kallas UCART har utvecklats av företaget Cellectis
Källa: Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR-T cells. Qasim et al, Science Translational Medicine, 9, eaaj2013 (25 January, 2017)
