Godkända genterapier

I tabell 1 nedan listas de sjukdomar för vilka genterapier kan behandlas inom EU. Om de i dagsläget används i Sverige eller inte sammanfattas i tabell 2.

Tabell 1. Genterapier som godkänts inom EU

Behandlingsstrategin bakom de godkända genterapierna är att en ny gen förs in i patientens celler med hjälp av en så kallad virusvektor. Det är ett genetiskt modifierat virus som inte kan spridas och orsaka sjukdom utan bara används som transportör. Virusvektorn är i sig en genetiskt modifierad organism (GMO) och därför regleras kliniska prövningar av genterapier av GMO-lagstiftningen.

Hur det fungerar kan du läsa mer om här.

Ingen CRISPR-baserad genterapi är godkänd

Med gensaxar som CRISPR/Cas9 utförs genomredigering. Med den tekniken är det möjligt att med hög precision korrigera mutationer eller stänga av gener istället för att föra in en ny gen. Ännu finns inga genomredigerande behandlingar på marknaden men över hundra är i klinisk prövning, det vill säga ges till patienter i kliniska studier för att kontrollera dess säkerhet och behandlingseffekt. Den första behandlingen godkändes av Storbritannien i november 2023 och är utvecklad mot blodsjukdomarna sicklecellanemi och beta-thalassemi. Samma behandling förutspås även godkännas i USA och inom EU under 2023-2024.

Här kan du läsa om den behandlingen som som för första gången visade att en CRISPR-baserad genterapi är säker och ger positiv behandlingseffekt.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapier

När en genterapi godkänts i EU så görs i regel en bedömning i Sverige ifall regionerna bör använda den nya behandlingen eller inte. Rekommendationerna lämnas av rådet för nya terapier (NT-rådet) i nära samarbete med Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket. NT-rådet består av experter från Sveriges alla regioner. Rådet ska säkerställa en rättvis, jämlik och ändamålsenlig användning av läkemedel så att gemensamma resurser nyttjas på bästa sätt. Bedömningen baseras på den etiska plattformen (principer som beslutats av Sveriges riksdag) och en hälsoekonomisk värdering av läkemedlet. I en hälsoekonomisk värdering vägs kostnaden för läkemedlet mot samhällets vilja att betala för det.

Två genterapier, Yescarta och Kymirah, som båda är CAR-T-cellterapier för behandling av cancer, rekommenderas av NT-rådet. För fyra andra genterapier rekommenderas användning med vissa restriktioner, som att annan befintlig behandling inte fungerat för patienten eller att patienten är ung och ännu inte drabbats av för svåra symtom.

Eftersom genterapier är en relativt ny företeelse är långtidseffekterna svåra att förutse, och det är därmed även svårt att väga nyttan mot kostnaden. Avsikten med flera genterapier där en terapeutisk gen förs in i patientens celler, är att bota sjukdomen vid ett enda behandlingstillfälle. Genterapier har därför potential att minska sjukvårdskostnader över tid eftersom en patient som fått genterapi inte förmodas behöva vård och annan behandling för sjukdomen under resten av livet.

Genterapier är dyra!

Den allra största utmaningen för regionerna är att genterapier är oerhört dyra. En dos med Zolgesma eller Zynteglo, som båda baseras på genetiskt modifierade celler, kostar mellan 17–20 miljoner kronor, vilket är en betydande summa i regionernas årsbudget. Genterapier som baseras på oligonukleotider är mindre kostsamma per dos, med de ges å andra sidan vid flera tillfällen. Spinraza beräknas till exempel kosta 4,8 miljoner under första behandlingsåret och sedan 2,4 miljoner årligen under resten av patientens liv.

De CAR-T-cellterapier som rekommenderas av NT-rådet är lite billigare och kostar mellan 3,2 och 3,5 miljoner kronor per dos. Det förs diskussioner om alternativa sätt att betala för genterapier, till exempel med avbetalningsplaner, flexibla budgetar, en särskild pott för genterapier eller så kallad riskdelningsbetalning då hela eller delar av betalningen görs först när läkemedlet visat sig fungera. Den senare modellen används i olika form av Storbritannien, Tyskland, Spanien, Italien och Frankrike för Yescarta och Kymirah.

De genterapier som rekommenderas av NT-rådet har sannolikt förhandlats ner i pris, till en summa som företagen brukar vilja hemlighålla.

Tabell 2. Genterapier som kan används inom Sverige efter hälsoekonomisk utvärdering.

Uppdaterad sida november 2023.