I april 2012 blev en flicka från USA det första barnet i världen att behandlas med genmodifierade T-celler. Den cancerform hon hade var akut lymfatisk leukemi (en form av blodcancer) och hon svarade inte på standardbehandlingar. Hon har nu varit fri från cancer i tre år.
Forskare vid Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset startade 2014 en klinisk studie med denna typ av behandling som kallas CAR T-cellterapi. Det är första gången den här typen av immunterapi testas i Sverige och resultaten har varit mycket lovande. Exempelvis har en av patienterna inte längre några cancerceller kvar.
Vissa patienter har inte tillräckligt många friska T-celler för att denna form av immunstärkande terapier ska kunna användas. Det gällde bland annat en brittisk flicka som vid 14 veckors ålder diagnosticerades med en aggressiv form av akut lymfatisk leukemi. När flickan var i ett-årsåldern var alla möjligheter att rädda hennes liv uttömda och läkarna hade ingenting annat att erbjuda än palliativ vård. Det fanns dock en behandling som ännu var på försöksstadiet och efter etiskt tillstånd och ett godkännande från föräldrarna testades den nya behandlingen vid Great Ormond Street Hospital i London där flickan vårdades. Läkarna använde sig av T-celler från en donator. Donatorns T-celler modifierades med gener som gav cellerna bättre förmåga att hitta och döda cancerceller. Dessutom användes genredigeringstekniken TALEN för att slå ut vissa gener i donatorns T-cellerna. Detta för att minska riskerna för avstötning.
De modifierade T-cellerna som kallas UCART har utvecklats av företaget Cellectis. Efter två månader var barnet fri från sin cancer och den hade inte kommit tillbaka vid slutet av året. Det måste dock gå längre tid för att läkarna ska friskförklara flickan.
Marie Nyman
Källor: Emily Whitehead Foundation, Raising research funds and awareness for childhood cancer. http://emilywhiteheadfoundation.org/; Lovande immunterapi mot akut leukemi utvärderas på Akademiska, Pressrum, Akademiska sjukhuset; World first use of gene-edited immune cells to treat “incurable” leukemia, Great Ormond Street Hospital, http://www.gosh.nhs.uk/news/press-releases/2015-press-release-archive/world-first-use-gene-edited-immune-cells-treat-incurable-leukaemia
