Designade proteiner eller proteinkomplex som kan skapa förändringar på en förutbestämd plats i arvsmassan har blivit allt vanligare inom forskning och utveckling. Det gäller så väl grundläggande som tillämpad forskning och teknikerna används på allt ifrån insekter och däggdjur till djur och stamceller. Teknikerna kan användas till att skapa riktade mutationer i arvsmassan, integrera en gen på en förutbestämd plats i genomet eller byta ut enstaka baspar i till exempel en sjukdomsgen.
Det har hittills rört sig om framförallt tre typer av molekyler, ZFN (zinkfingernukleaser), meganukleaser och TALENs (Transcription activator-like effector nucleases). Den gemensamma nämnaren är att de innefattar olika varianter av nukleaser (enzymer som klipper upp DNA) och de går därför under samlingsnamnet Site-Directed Nucleases.
Några dagar in på det nya året publicerades en artikel i Sciencexpress som beskriver ytterligare en teknik som innefattar nukleaser. Nukleaset är i det här fallet bundet till en kort RNA-sekvens som känner igen en specifik plats i arvsmassan. Tekniken kallas CRISPR/Cas9 och sägs vara mer precis än andra liknande tekniker. Med CRISPR kan flera platser i genomet förändras samtidigt och den är dessutom användarvänligare och betydligt billigare än andra tekniker som innefattar nukleaser.
Forskargruppen har via den ideella webbplatsen Addgene gjort tekniken tillgänglig för andra forskare och har skapat en webbplats där de delar med sig av sina erfarenheter.
Tekniker för riktade förändringar av arvsmassan finns med på listan Breakthrough of the Year, 2012 som varje år publiceras av tidskriften Science.
Marie Nyman
Källa:Cong et al, Sciencexpress 03 January 2013 / Page 1/ 10.1126/science.1231143; Science 338:1525