Bilden visar ett några dagar gammalt embryo

I november 2018 tillkännagav den kinesiske forskaren He Jiankui att han genredigerat två tvillingembryon med gensaxen CRISPR/Cas9 med syftet att göra syskonen immuna mot HIV. Nyheten slog ner som en bomb i forskarsamhället och Jiankuis forskning möttes av massiv kritik.

Som en direkt följd av avslöjandet uppmanade en grupp ledande forskare till ett temporärt förbud mot liknande experiment. Förbudet föreslogs gälla till dess att internationellt accepterade riktlinjer om de etiska aspekterna är på plats.

Trots omvärldens fördömande avslöjar nu en rysk forskare, Denis Rebrikov, att han tänker följa i Jiankuis fotspår. Detta berättar han bland annat i en mailkorrespondens med den vetenskapliga tidskriften Nature.

Rebrikov säger sig ha testat möjligheten att med CRISPR/Cas9 reparera en gen som i muterad form ger upphov till en form av dövhet. De förberedande försöken har hittills gjorts på donerade äggceller men Rebrikov vill gå vidare och genredigerat embryon med syftet att låta dessa leda till en graviditet.

I dagsläget rekryterar Rebrikov par som önskar bli föräldrar och där båda parter har mutationen som resulterar i dövhet. Då denna form av hörselnedsättning har en så kallad recessiv nedärvning innebär det att ett barn skulle ärva sjukdomen med 100 procents säkerhet.

Det finns stora förhoppningar om att CRISPR/Cas9 i framtiden ska kunna användas till att bota ärftliga sjukdomar. I dagsläget råder dock en konsensus bland forskare att metoden behöver förfinas ytterligare innan den är redo för klinisk användning.

Ett problem som fortfarande kvarstår med tekniken är att gensaxen kan klippa upp och orsaka oönskade mutationer på fler ställen i arvsmassan än den avsedda. Det finns även en risk att det uppstår en blandning av celler med och utan genredigeringen (mosaicism), och effekterna av dessa vet forskare idag mycket lite om.

Kritiker menar också att en ny metod som CRISPR/Cas9 inte i första hand ska testas kliniskt för att korrigera ett icke livshotande tillstånd, som hörselnedsättning. Det är också långt mer kontroversiellt att genredigera könsceller (ägg och spermier) eller tidiga embryon än vanliga kroppsceller eftersom förändringar i könsceller nedärvas till kommande generationer.

Implantering av genredigerade embryon är förbjudet i de flesta länder. Den ryska lagstiftningen är otydlig och Rebrikov säger att han förväntar sig att hälsoministeriet reder ut frågan inom en snar framtid. Han betonar dock att han trots sin frustration om att det drar ut på tiden, inte kommer att implantera embryon utan de lokala myndigheternas tillstånd.

/Mia Olsson

Källor:
Russian ´CRISPR-baby’ scientist has started editing genes in human eggs with goal of altering deaf gene. Nature News 18 October 2019.
Exclusive: Five couple lined up for CRISPR babies to avoid deafness. New Scientist 4 July 2019.

Genterapi, Människa och medicin