Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. Med behandlingen prövas tekniken basredigering för första gången i människor. Tio patienter ingick i prövningen och hos de tre patienter som fick högst dos hade mängden kolesterol i blodet halverats efter tre månader. Höga kolesterolvärden…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
En genomredigerad potatis på väg att introduceras på marknaden i Argentina
Latinamerikas första genomredigerade potatis är på väg att släppas ut på marknaden. I den här potatisen har en gen som orsakar att potatis som skadats blir brun i kontakt med syre slagits ut. Det har gjorts inom ramen för ett argentinskt forskningsprojekt med svenska samarbetspartners. Enzymatisk brunfärgning sker normalt om en potatis skärs i bitar,…
Bagerijäst fungerar med 50% syntetiskt DNA
Forskare har bytt ut hälften av en jästsvamps genom till syntetiskt DNA. Målet är att konstruera en svamp med 100 % syntetiskt genom. Ett syfte med att tillverka ett syntetiskt fungerande genom är att enklare kunna finjustera gener och egenskaper hos bagerijäst som kan komma till nytta inom livsmedelsindustrin. Bagerijäst (Saccharomyces cerevisiae) är en encellig…
Mänskliga stamceller utvecklas till njurar i grisembryon – är grisar framtidens organdonatorer?
Forskare har för första gången lyckats få mänskliga organ att utvecklas i en gris. Det handlar om ett förstadium till njurar som utvecklats i ett tidigt grisembryo. Ursprunget till organet är mänskliga stamceller som förts in i embryot. Syftet med forskningen är att på sikt bidra till att det finns fler organ för transplantation. I…
