Illustration av DNA-spiraler.
Forskare ändrar genuttrycket utan att ändra i själva DNA-spiralen.

De flesta system för genomredigering fungerar genom att DNA-molekylen i ett första steg klipps itu i det område där man vill göra den genetiska förändringen. I CRISPR/Cas9-systemet är det guide-RNA som visar vägen och enzymet Cas9 som sköter själva klippet.

Under 2017 visade forskare från USA och Spanien att gener i möss kan aktiveras med hjälp av en modifierad form av CRISPR/Cas9 utan att DNA:t klipps itu. De använde sig av vad de kallar ett ”dött” Cas9-enzym som inte kan klippa, men hitta till rätt plats i arvsmassan, guide-RNA och en så kallad transkriptionsfaktor, ett DNA-bindande protein som kan aktivera eller hämma genuttryck.

Utvalda gener aktiverades i möss med diabetes typ 1, muskeldystrofi respektive en akut njurskada. I mössen med njurskada förbättrades njurfunktionen, i möss med diabetes kunde forskarna notera att blodsockerhalten sjönk och för mössen med muskeldystrofi mildrades sjukdomssymptomen.

Källa: In vivo target gene activation via CRISPR/Cas9-mediated trans-epigenetic modulation. Liao et al, Cell 171 (December 14, 2017)

Människa och medicin, Övrig forskning och utveckling