Tidigare i år godkändes en immunterapibehandling mot cancer av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA). Nu har FDA för första gången godkänt en genterapibehandling mot en genetisk sjukdom. Det rör sig om en behandling av en sjukdom som påverkar synen och som ofta leder till blindhet. Sjukdomen beror på en mutation i båda kopiorna av en gen som kallas RPE65.

Den nya genterapibehandlingen heter Luxturna och består av ett virus som bär på en fungerande RPE65-gen. Företaget som utvecklat produkten, Sparks Therapeutics, har även skickat in en ansökan till det europeiska läkemedelsverket.

Källa: FDA approves novel gene therapy to treat patients with rare form of inherited vision loss. FDA News Release December 19, 2017

Okategoriserade