Från döv till hörande med genterapi? Två mindre studier visar positiv behandlingseffekt.

Nyligen har två oberoende forskargrupper visat att genterapi kan ge en positiv behandlingseffekt hos personer med en ovanlig form av medfödd dövhet. Totalt sju barn som fötts helt utan hörsel, eller med allvarlig hörselnedsättning, kan höra frekvenser som motsvarar ett vanligt samtal efter genterapi. Dövhet eller hörselnedsättning kan vara ett resultat av skador på hörselorganet,…

Hur går förhandlingarna i EU om en ny förordning för växter förädlade med gensaxen? Senaste: EU-parlamentet röstade ja den 7/2

Förhandlingar pågår för fullt om kommissionens lagförslag som gäller grödor förädlade med nya genomiska tekniker (NGT), som till exempel gensaxar. I förslaget ska NGT-förädlade växter lyftas ut från den lagstiftning som gäller genetiskt modifierade organismer. Det finns fortfarande knutar kvar att lösa upp – främst om samexistens mellan NGT och ekologiskt jordbruk och patenteringen av…

Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol

Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…

Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU

Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023.  Livshotande blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin. Hemoglobin…