I mitten av juli röstade en kommitté som ger råd till USAs livsmedels-och läkemedelsmyndighet när det gäller cancerläkemedel, enhälligt ja till ett godkännande av en CAR-T-terapi.
CAR-T-terapi är en form av immunterapi och innebär att T-celler (en del av immunförsvaret) genmodifieras så att de blir bättre på att hitta och döda cancerceller. Vanligtvis används patientens egna T-celler.
Den aktuella terapin har utvecklats av det schweiziska företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut lymfoblastisk leukemi (en form av blodcancer).
Olika varianter av CAR-T-celler har testats i kliniska försök med lyckade resultat. I april 2012 blev en flicka från USA först i världen att behandlas med genmodifierade T-celler. Den cancerform hon hade var akut lymfatisk leukemi och hon svarade inte på standardbehandlingar. Hon har nu varit fri från cancer i fem år.
Under hösten väntas livsmedels- och läkemedelsmyndigheten fatta beslut om produkten ska marknadsgodkännas. Vid ett godkännande kommer Novaritis i ett initialt skede att endast tillåta behandling vid 30-35 ackrediterade behandlingscenter i USA. Representanter från företaget kommer att lära upp personalen vid dessa behandlingscenter och finnas på plats under behandlingen.
Källor: First approval in sight for Novartis CAR-T therapy after panel vote, Nature biotechnology, volume 35, number 8, August 2017; Emily Whitehead Foundation, Raising research funds and awareness for childhood cancer. http://emilywhiteheadfoundation.org/