Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin. Hemoglobin…
eCIS – en bakteriell injektionsnål som programmerats om för att leverera proteiner till humana celler
En bromskloss i den annars snabba utvecklingen av genterapier och andra genetiska läkemedel är att få in dem i rätt celler på ett säkert och effektivt sätt. I en studie som publicerats i Nature presenteras ett nytt verktyg med potential att helt förändra hur genetiska läkemedel levereras. Verktyget är en slags injektionsnål som vissa bakterier…
Första patienten som får basredigerade CAR-T-celler tillfrisknar
En engelsk tonårsflicka med cancer är den första patient i världen som fått en behandling med basredigerade T-celler. Flickan hade en form av leukemi som utgår från immunsystemets T-celler och som varken svarade på cellgiftsbehandling eller benmärgstransplantation. T-celler är dessvärre samma celltyp som ska försvara kroppen mot cancer. De är utrustade med receptorer på utsidan…
Positiv behandlingseffekt av CRISPR-baserad genterapi mot angioödem
År 2021 blev företaget Intellia Therapeutics bland de två första i världen med att testa en CRISPR/Cas9-baserad genterapi direkt i kroppen (in vivo) på patienter. Då handlade det om sjukdomen ärftlig transtyretinamyloidos som även kallas ”Skelleftesjukan” på grund av dess förekomst i norra Sverige. Behandlingen gav önskad effekt och enligt företagets uppdateringar så håller den…
