Rysk forskare förbereder genomredigering av embryon- trots upprop om globalt stopp

I november 2018 tillkännagav den kinesiske forskaren He Jiankui att han genomredigerat två tvillingembryon med gensaxen CRISPR/Cas9 med syftet att göra syskonen immuna mot HIV. Nyheten slog ner som en bomb i forskarsamhället och Jiankuis forskning möttes av massiv kritik. Som en direkt följd av avslöjandet uppmanade en grupp ledande forskare till ett temporärt förbud…

Behandling av allvarliga blodbristsjukdomar med genterapi

Sickelcellanemi och beta-thalassemi är två allvarliga blodbristsjukdomar. Sjukdomarna beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Det syretransporterande hemoglobinet är uppbyggt av fyra enheter, två alfaglobiner och två betaglobiner. På fosterstadiet produceras inget betaglobin. Hos det ofödda barnet består hemoglobinet istället…

Genmodifierade immunceller slår ut virusinfektioner

Sedan vacciner börjat användas som medicinsk åtgärd har antalet människor som dör av smittsamma sjukdomar minskat radikalt. Ett vaccin består ofta av en ofarlig version av ett virus, och stimulerar kroppens eget immunförsvar att bygga upp ett skydd. Vid framtida infektioner av samma virus är immunförsvaret förberett med specifika antikroppar. Trots stora forskningsinsatser saknas fortfarande…

Ny genterapi för ”bubbelbarn” med immunbrist

Varje år föds i Sverige 2-3 barn med någon form av Severe Combined Immunodeficiency (SCID), som på svenska översätts med svår kombinerad immunbrist. Hos ett barn med SCID fungerar immunförsvaret mycket dåligt och ibland inte alls, vilket leder till att minsta förkylning kan vara dödlig. Vissa barn med SCID måste vårdas i sterila plasttält för…

Ny medlem i CRISPR-familjen raderar DNA

Gensaxen CRISPR/Cas9 har blivit en uppskattad teknik bland forskare då den gör det möjligt att föra in exakta mutationer i arvsmassan. Den nya teknikens tillämpningar utökas hela tiden men hittills har gensaxen främst använts för att till exempel stänga av eller ändra gener och därmed studera deras funktion. CRISPR/Cas9 består av två huvudkomponenter; Cas9 som…