Genterapi

Genterapier används för att behandla genetiska sjukdomar och tillhör gruppen avancerade läkemedel. De definieras av att DNA eller RNA ges till patienten i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gen som orsakar sjukdom.

I den hittills vanligaste formen av genterapi förs en korrekt gen in i vissa av patientens celler för att kompensera för motsvarande muterad gen. Det kan liknas vid en transplantation där man överför en gen i stället för ett organ.

Den form av genterapi som används i behandlingssyfte är så kallad somatisk genterapi. Det innebär att det är kroppsceller (somatiska celler) som modifieras. Den nya genetiska informationen som introduceras påverkar endast den enskilda individen och kommer inte att gå i arv till nästa generation.
Enligt svensk lagstiftning får försök i forsknings- eller behandlingssyfte som medför genetiska förändringar som kan gå i arv hos människa inte utföras. Det är dock tillåtet att utföra försök på mänskliga befruktade ägg upp till 14 dagar efter befruktningen, men de modifierade äggen får inte föras in i en kvinnas livmoder.

Disable Tooltips

Kommissionen uppmanas att underlätta för kliniska prövningar av terapier som innehåller eller består av GMO

I ett upprop från en rad organisationer som till exempel Alliance för Regenerative Medicine uppmanas EU- kommissionen att tillsammans med nationella tillsynsmyndigheter underlätta tillgången till genterapier som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO). Vidare uppmanas kommissionen att inom ramen för den nya läkemedelsstrategin uppmanas kommissionen att lägga fram ett lagstiftningsförslag. Om en genterapi…

CRISPR-baserad genterapi ger långvarig smärtlindring i möss

Så många som 18 procent av alla svenskar lider av långvarig smärta. Den mest effektiva smärtlindringen är morfin och andra former av opioder, men dessa är beroendeframkallande och används sparsamt. Det finns ett stort behov av nya behandlingar av långvarig smärta, som har en varaktig effekt, inte stör andra funktioner i kroppen och som inte…

Första CRISPR-baserade genterapin visar behandlingseffekt

Under 2020 kunde forskare för första gången visa att en CRISPR-baserad genterapi gav en positiv behandlingseffekt. Genterapin har utvecklats i USA för patienter med de medfödda blodsjukdomarna sicklecellanemi och beta-thalassemi. Båda sjukdomarna orsakas av mutationer som gör att tillverkningen av hemoglobin störs, vilket i sin tur påverkar blodflödet och syretillförseln i kroppen. Många patienter upplever…

CRISPR inte redo för ärftlig genomredigering, säger expertkommitté

I november 2018 tillkännagav en kinesisk forskare att han genomredigerat mänskliga embryon med gensaxen CRISPR/Cas9 och implanterat dessa i en kvinnas livmoder. Nio månader senare såg världens första genomredigerade människor dagens ljus. Få nutida biologiska experiment har väckt starkare reaktioner både i forskarsamhället och hos allmänheten, och kritiken mot den kinesiske forskaren har varit hård.…

Första CRISPR-baserade immunterapin testas i cancerpatienter

I en artikel i Science redovisas för första gången resultat från en klinisk studie där CRISPR-redigerade celler testats som immunterapi i cancerpatienter. Behandlingen går ut på att genetiskt förändra patientens egna T-celler så att de mer effektivt angriper tumörer. T-celler är en del av kroppens immunsvar. Tre patienter har fått behandlingen och resultaten pekar mot…