Cas7-11: ett nytt tillskott i verktygslådan för RNA-redigering

En ny version av gensaxen CRISPR/Cas9 har utvecklats med förmåga att redigera RNA. Tekniken baseras på enzymet Cas7-11 och är ett lovande tillskott till metoder för att behandla sjukdomar som orsakas av RNA-virus. Till dessa hör både HIV och Sars-Cov-2 som orsakar covid-19. Gensaxen CRISPR/Cas9 kan användas för att göra små precisa förändringar i DNA.…

CRISPR-baserad genterapi mot Skelleftesjukan

En ny genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har testats i patienter för första gången. I den vetenskapliga tidskriften the New England Journal of Medicine visar en grupp forskare hur gensaxen CRISPR/Cas9 kan stänga av den muterade gen som orsakar sjukdomen. Sex patienter ingick i studien och resultatet är särskilt intressant då det är…

Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist

I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…

Ny genterapi godkänd för behandling av myelom

Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar…

Kommissionen uppmanas att underlätta för kliniska prövningar av terapier som innehåller eller består av GMO

I ett upprop från en rad organisationer som till exempel Alliance för Regenerative Medicine uppmanas EU- kommissionen att tillsammans med nationella tillsynsmyndigheter underlätta tillgången till genterapier som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO). Vidare uppmanas kommissionen att inom ramen för den nya läkemedelsstrategin uppmanas kommissionen att lägga fram ett lagstiftningsförslag. Om en genterapi…