För fem år sedan blev det Amsterdam-baserade företaget uniQure´s Glybera den första genterapibehandlingen som godkändes inom EU. Nu har företaget meddelat att de inte kommer att ansöka om förnyat marknadsgodkännande när tillståndet löper ut i oktober 2017. Anledningen är inte att det inte fungerar eller är säkert för patienten, utan för att behandlingen är för…
Ny metod för att ändra enstaka baspar i arvsmassan
Med genomredigeringstekniker som CRISPR/Cas9 kan man skapa riktade mutationer i arvsmassan. Vid en variant av tekniken skapas ett dubbelsträngsbrott, det vill säga båda strängarna i DNA-spiralen klipps itu. Cellens reparationssystem upptäcker brottet och lagar det, men det blir inte exakt som det var innan. Några baspar (G-C och A-T) kan försvinna eller läggas till och…
Artikeln om råttor som fått odlade matstrupar transplanterade har dragits tillbaka
I Genteknikens utveckling 2014 refererade vi till en artikel där man sade sig ha transplanterat in odlade matstrupar i råttor. Sedan dess har stark kritik riktats mot artikeln, vilket har lett till att artikeln drogs tillbaka den 21 mars 2017. Under 2016 uppmärksammade tidskriften, Nature Communications, där artikeln publicerades, sina läsare på att kritik riktats…
Patient med blodbristsjukdom behandlad med genterapi
Sickelcellanemi är en allvarlig ärftlig blodbristsjukdom. Sjukdomen beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Globalt föds årligen mer än 275 000 barn med sjukdomen. Nu har en ung patient behandlats med genetiskt modifierade blodstamceller, en typ av celler som utvecklas…
Fria från sin leukemi 12 respektive 18 månader efter immunterapibehandling
Under 2015 behandlades två barn med genmodifierade och genredigerade T-celler (en sorts immunceller). Behandlingen utfördes vid Great Ormond Hospital i London. Barnen led av akut lymfatisk leukemi (en form av blodcancer). Det ena barnet fick sin diagnos vid 14 veckors ålder och behandlades med immunterapi vid 11 månaders ålder, det andra diagnosticerades med blodcancer vid…
