För första gången har en patient fått en behandling med hjälp av genomredigering direkt i kroppen. Den patient som behandlades har Hurler-Scheie syndrom. Det är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom som beror på en mutation i en gen som styr bildandet av enzymet alfa-L-iduronidas. Enzymet medverkar vid nedbrytningen av kroppens så kallade mukopolysackarider, men på grund av…
Patient med svår hudsjukdom transplanteras med genmodifierade celler
Ett barn som förlorat nästan all sin hud till följd av en sällsynt genetisk sjukdom (junktional epidermolysis bullosa) har fått ny hud på 80 procent av sin kropp. Sjukdomen karaktäriseras av att det bildas blåsor i övergången mellan överhuden och läderhuden vilket kan leda till en utbredd hudavlossning. Det finns inget botemedel och över 40…
USA godkänner immunterapi för behandling av cancer
I slutet av augusti 2017 godkände USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) en cancerterapi som innebär att patientens egna immunceller modifieras genetiskt (CAR-T-terapi). Myndigheten kallar det ett historiskt beslut eftersom det är den första genterapibehandlingen som godkänns i USA. Terapin har utvecklats av det schweiziska företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut…
Myndighet i USA varnar läkare för att marknadsföra mitokondriedonation
USAs livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) har beordrat läkaren John Zhang vid New Hope Fertility Center i New York att upphöra med marknadsföring av mitokondriedonation för att förebygga sjukdom. Myndigheten skriver i sitt brev att mitokondriedonation för att förhindra mitokondriell sjukdom inte är tillåtet i USA och att Zhang inte kan använda embryon där mitokondrierna bytts ut i…
Första CAR-T-terapin mot cancer på väg att godkännas
I mitten av juli röstade en kommitté som ger råd till USAs livsmedels-och läkemedelsmyndighet när det gäller cancerläkemedel, enhälligt ja till ett godkännande av en CAR-T-terapi. CAR-T-terapi är en form av immunterapi och innebär att T-celler (en del av immunförsvaret) genmodifieras så att de blir bättre på att hitta och döda cancerceller. Vanligtvis används patientens…
