Fram till mitten av förra seklet nådde personer med blödarsjuka sällan tjugoårsåldern. Idag finns behandling som gör att blödarsjuka kan leva mer eller mindre normalt, och den första genterapin är på väg att godkännas inom EU. Personer med blödarsjuka saknar ett ämne som får blodet att koagulera vilket leder till att minsta sår kan vara…
Genterapi skyndar på sårläkningen hos fjärilsbarn
De kallas för fjärilsbarn, de barn som föds med hud så spröd och tunn som fjärilsvingar. Minsta beröring kan leda till sår som riskerar att infekteras och aldrig läka. Nu har forskare lyckats förbättra hudens förmåga att läka med hjälp av en ny genterapi i gelform som stryks över huden. Fjärilsbarnen har någon form av…
10 år sedan första CAR-T-cellterapin – patienter fortfarande fria från cancer
År 2010 var två patienter med kronisk lymfatisk leukemi de första i världen att få en ny typ av genterapi som kallas för CAR-T-cellterapi. Drygt tio år efter behandlingen är patienterna fortfarande fria från cancer.* I en CAR-T-cellterapi har patientens egna T-celler, som är en typ av immunceller, modifierats genetiskt så att de bättre känner…
Nässpray skickar CRISPR/Cas9 till hjärnan
De flesta läkemedel når inte fram till hjärnan vilket gör det svårt att behandla neurologiska sjukdomar. Med hjälp av en nässpray har forskare nu kunnat leverera en CRISPR-baserad genterapi till hjärnan via luktloben. Genterapin har hittills bara testats i möss men är utvecklad för behandling av den ärftliga sjukdomen Mukopolysackaridos typ I (MPSI). Varje år…
Ny väg att behandla dövhet med genterapi
Ärftlig dövhet orsakas ofta av förändringar i innerörat. Det är en svåråtkomlig del av hörselorganet som är komplicerad att behandla. I en ny studie visar forskare hur de med hjälp av kirurgi lyckats leverera gener till innerörat hos apor. Resultaten öppnar upp för möjligheten att behandla ärftlig dövhet med genterapi. I Sverige finns idag mellan…
