I slutet av november 2018 godkände EU-kommissionen en genterapiprodukt för behandling av retinitis pigmentosa, en sjukdom som påverkar synen och som kan leda till blindhet. Retinitis pigmentosa, är ett samlingsnamn för ett hundratal ärftliga sjukdomar som drabbar ögats näthinna. Näthinnan innehåller celler som är känsliga för ljus. Dessa sinnesceller kallas tappar och stavar och bryts…
Immunterapibehandlingar mot cancer godkända inom EU
I slutet av augusti marknadsgodkände EU-kommissionen två immunterapibehandlingar mot cancer. Den ena terapin har utvecklats av företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut lymfoblastisk leukemi (en form av blodcancer) och kallas Kymriah. Den andra är för behandling av vuxna med vissa typer av B-cellslymfom. Den har utvecklats av företaget Kite och…
Gensaxen CRISPR/Cas9 testas på hundar med muskelsjukdom
Duchennes muskeldystrofi orsakas av mutationer i genen för dystrofin. Det gör att det blir brist på proteinet dystrofin vilket leder till muskelsvaghet. De flesta patienter blir beroende av rullstol vid 12-årsåldern. Försvagningar i rygg-, bröst- och andningsmuskler leder efter hand till komplikationer i bland annat hjärtat och lungorna. Nästan bara pojkar drabbas. Det beror på…
Genmodifierade myggor för att bekämpa malaria
Företaget Oxitec och Bill and Melinda Gates Foundation har ingått ett samarbetsavtal för att utveckla en ny strategi för att bekämpa malaria. Oxitecs genmodifierade Aedes-myggor har tidigare använts för att bekämpa denguefeber i bland annat Brasilien med lyckade resultat. Planen för det nya samarbetsprojektet är att modifiera malariamyggan Anopheles albimanus på samma sätt. Myggarten är…
USA godkänner första genterapibehandlingen för en genetisk sjukdom
Tidigare i år godkändes en immunterapibehandling mot cancer av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA). Nu har FDA för första gången godkänt en genterapibehandling mot en genetisk sjukdom. Det rör sig om en behandling av en sjukdom som påverkar synen och som ofta leder till blindhet. Sjukdomen beror på en mutation i båda kopiorna av en…
