De flesta system för genomredigering fungerar genom att DNA-molekylen i ett första steg klipps itu i det område där man vill göra den genetiska förändringen. I CRISPR/Cas9-systemet är det guide-RNA som visar vägen och enzymet Cas9 som sköter själva klippet. Under 2017 visade forskare från USA och Spanien att gener i möss kan aktiveras med…
Mikrobiomets påverkan på immunterapi mot cancer
Vid en form av immunterapi behandlas patienter med en typ av läkemedel som kallas PD-1-hämmare. Läkemedlen blockerar proteinet PD-1 som normalt binder till tumörceller och hindrar kroppens immunförsvar att attackera dem. Hur väl behandlingen fungerar varierar från patient till patient. Nu visar två forskningsartiklar att mikrobiomet kan spela en roll i hur framgångsrik behandling av…
Patient får behandling med genomredigering direkt i kroppen
För första gången har en patient fått en behandling med hjälp av genomredigering direkt i kroppen. Den patient som behandlades har Hurler-Scheie syndrom. Det är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom som beror på en mutation i en gen som styr bildandet av enzymet alfa-L-iduronidas. Enzymet medverkar vid nedbrytningen av kroppens så kallade mukopolysackarider, men på grund av…
Patient med svår hudsjukdom transplanteras med genmodifierade celler
Ett barn som förlorat nästan all sin hud till följd av en sällsynt genetisk sjukdom (junktional epidermolysis bullosa) har fått ny hud på 80 procent av sin kropp. Sjukdomen karaktäriseras av att det bildas blåsor i övergången mellan överhuden och läderhuden vilket kan leda till en utbredd hudavlossning. Det finns inget botemedel och över 40…
USA godkänner immunterapi för behandling av cancer
I slutet av augusti 2017 godkände USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) en cancerterapi som innebär att patientens egna immunceller modifieras genetiskt (CAR-T-terapi). Myndigheten kallar det ett historiskt beslut eftersom det är den första genterapibehandlingen som godkänns i USA. Terapin har utvecklats av det schweiziska företaget Novartis för behandling av barn och unga vuxna med akut…
